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罕见病（孤儿药) 中最新问题
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PYRUKYND (mitapivat) tablets治疗 PK 缺乏症的药物 成人丙酮酸激酶
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9月 30
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线粒体病
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阿米卡星脂质体吸入混悬液 Arikayce 专门用于患有MAC肺疾病的患者
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9月 28
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线粒体病
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Evkeeza 用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）
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9月 28
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线粒体病
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Dojolvi®（triheptanoin）治疗儿童和成人长链脂肪酸氧化障碍
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9月 28
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线粒体病
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Mepsevii®（vestronidase Alfa） 用于儿童和成年人黏多糖贮积症VII型(MPS VII，斯莱综合征【Sly syndrome】)的治疗。
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9月 28
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线粒体病
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SKYCLARYS 是首个也是唯一一个获得 FDA 批准用于治疗 16 岁及以上患者 FA 的处方药
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9月 28
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线粒体病
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DCCR（二氮嗪胆碱）缓释片治疗普拉德-威利综合征 (PWS) 获得美国 FDA 突破性疗法认定
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9月 27
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线粒体病
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Sargmalin(沙格司亭)吸入剂日本获批治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)
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9月 27
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TASCENSO ODT 芬戈莫德口腔崩解片
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9月 15
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临床急需药品临时进口工作方案
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5月 15
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香港指定患者药物使用计划， Named Patient Program Hong Kong(NPP）
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3月 22
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线粒体病
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