琅铧医药(Citrine Medicine)是一家专注于罕见病药物解决方案的公司,致力于通过研发和引进有效且可负担的药物,建立一个综合的罕见病产品平台,以支持和加速可扩展的商业化进程。琅铧医药现阶段专注四大疾病领域:中枢神经系统疾病、内分泌系统和代谢类疾病、肝肾疾病、和儿童肿瘤。
琅铧医药目前已有6个罕见病药物,其中3个产品在准备递交注册申请阶段,分别是从Bioprojet和Diurnal获得中国商业化独家权益的Wakix®和Alkindi®、Efmody®。这3种药物都将极大地填补发作性睡病(Narcolepsy)和肾上腺皮质功能不全治疗领域(CAH)的治疗空白,满足患者需求。此外,琅铧医药还有3个合作开发的罕见病药品,目前正处于临床前阶段,未来上市后也将颠覆我国患者在溶酶体贮积症相关的三个疾病中的治疗和支付难题。信息来源:
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