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ALKINDI SPRINKLE ®氢化可的松口服颗粒：第一个也是唯一一个获得 FDA 批准的氢化可的松肾上腺皮质功能不全治疗药物，专为新生儿和儿童配制。1

ALKINDI SPRINKLE 是一种儿科特异性氢化可的松 治疗药物，可管理皮质醇水平，以促进患有肾上腺功能不全 (AI)（包括先天性肾上腺增生 (CAH)）的婴儿、儿童和青少年（新生儿至 <17 岁）更准确和个性化的剂量。1,2 *  2022年7月由琅铧医药授权澳门五洲药物国际贸易有限公司澳门上市申报，  2022年8月8日获澳门药监局获准上市销售。

  

琅铧医药将治疗儿童肾上腺皮质功能不全的创新药物Alkindi引入中国，为中国受罕见疾病影响的个人和家庭提供代表世界先进水平的治疗方法。

总部位于上海的琅铧医药与Diurnal Group plc (AIM：DNL) 签订的这项许可协议，为琅铧提供了在大中华区市场开发、注册和商业化Alkindi的权利。Diurnal Groupplc（AIM：DNL）是一家专门满足慢性内分泌（激素）疾病患者需求的制药公司。

https://www.alkindisprinkle.com/

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Alkindi Sprinkle（hydrocortisone）口服氢化可的松颗粒剂 是一种速释口服氢化可的松颗粒制剂，在室温下的保质期为3年，不需要冷藏。

2020年09月29日 Eton Pharmaceuticals公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Alkindi Sprinkle（hydrocortisone）氢化可的松口服颗粒剂，作为一种替代疗法，用于治疗17岁以下肾上腺皮质功能不全（Adrenocortical Insufficiency，AI）儿童。

Alkindi Sprinkle是第一个也是唯一1个获FDA批准的氢化可的松颗粒剂，专门用于治疗AI儿童患者。
Alkindi Sprinkle口服颗粒剂的批准，得到了6项临床研究的支持，其中包括第一个也是唯一1个评估口服氢化可的松治疗新生儿至8岁以下儿童AI的介入性III期研究。

在Alkindi Sprinkle获得批准之前，口服氢化可的松是仅5mg及更高剂量的片剂制剂获得了FDA批准。许多儿科患者需要低剂量和精确滴定的灵活性。因此，照料者必须切割或分割高规格氢化可的松片剂，以达到幼儿所需的低剂量，这可能导致剂量不准确。

Alkindi Sprinkle采用经商业验证的技术制造，有4种强度：0.5mg、1mg、2mg、5mg，将使临床医生能够根据每例患者的需要，根据剂量和给药说明进行个体化给药。Alkindi Sprinkle预计将在2020年第四季度上市。

新药|Alkindi Sprinkle(氢化可的松)治疗儿童肾上腺皮质功能不全

小儿肾上腺皮质功能不全（AI）是一种罕见的疾病，其特点是无法合成和释放氢化可的松（皮质醇），有时甚至是醛固酮。这会导致雄性激素过多（女性性发育异常、青春期提前、生长终止和身材矮小）。儿童AI最常见的形式是先天性肾上腺增生（CAH），它是由基因缺陷引起的。原发性或中枢性（二级和三级）AI患者体内皮质醇水平不足。体内皮质醇的减少可能会导致致命的后果，如肾上腺危象。为了生存，AI患者必须每天补充皮质醇。

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药物形式

用于打开的胶囊中的颗粒。颗粒为白色至灰白色，可制成透明无色（00el 尺寸）硬胶囊。
 

Alkindi 0.5 mg 胶囊中的颗粒用于打开

       胶囊上印有红色墨水“INF-0.5”。

Alkindi 1 mg 胶囊中的颗粒用于打开

       胶囊用蓝色墨水印有“INF-1.0”。

Alkindi 2 mg 胶囊中的颗粒用于打开

       胶囊上印有绿色墨水的“INF-2.0”。

Alkindi 5 mg 胶囊中的颗粒用于打开

       胶囊用灰色墨水印有“INF-5.0”

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适应症

婴儿、儿童和青少年（从出生到小于 18 岁）肾上腺功能不全的替代疗法。4.2 剂量学和给药方法。

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产品信息

Alkindi 是一种速释氢化可的松药物，专为满足肾上腺功能不全的剂量需求而设计，在欧洲或美国没有获得许可的儿童友好型产品。目前，药剂师经常将氢化可的松片剂混合成细粉，制成单独的胶囊或小袋，以达到儿童所需的较低剂量。这种成分变化很大，经常导致不正确的剂量2。Alkindi 采用商业上经过验证的技术制造，有四种剂量：0.5 毫克、1 毫克、2 毫克和 5 毫克，为临床医生在为儿童量身定制治疗时提供最大的灵活性。儿科使用可接受的掩味辅料可消除氢化可的松的苦味，从而可能提高依从性。

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1.   Alkindi 产品特性总结 2. Neumann et al 2017 用于儿童治疗的复合氢化可的松胶囊的质量。欧洲内分泌学杂志 177, 239–242