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地夫可特(Deflazacort) defal

通用名:Deflazacort

商品名:Defcort,defal

全部名称:地夫可特,地氟可特,Deflazacort,Emflaza,Defcort,defal

适应症

地夫可特(Deflazacort)是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)。地夫可特不能治愈肌肉营养不良,但是可以改善肌肉强度并减慢残疾的进程,也可用于本指南中未列出的目的。

風濕性和膠原性疾病:

當保守治療被證明無效時,治療風濕性關節炎和銀屑病關節炎的惡化和/或維持治療;風濕性多肌痛; 急性風濕熱;系統性紅斑狼瘡; 嚴重的皮肌炎;結節性動脈周圍炎; 顱動脈炎和韋格納肉芽腫。

皮膚科疾病:

天皰瘡大皰性類天皰瘡、全身剝脫性皮炎、嚴重多形性紅斑、結節性紅斑和嚴重銀屑病。

過敏性疾病:

常規治療難治的支氣管哮喘

肺部疾病:

肺病結節病、外源性過敏性肺泡炎(有機粉塵引起的塵肺)、間質性脫屑性肺炎(特發性肺纖維化)。

眼部病理:

冠膜炎、脈絡膜視網膜炎、虹膜炎和虹膜睫狀體炎。

血液病:

特發性血小板減少症、溶血性貧血和白血病、淋巴瘤的姑息治療。

胃腸道和肝髒病理學:

潰瘍性結腸炎、克羅恩病和慢性活動性肝炎。

腎臟疾病:

腎病綜合徵。

用法用量

适用于杜氏肌营养不良症(DMD):

2岁及以上的成人和儿童:每天口服0.9 mg / kg /天

2岁以下的儿童:安全性和有效性尚未确立

如果使用片剂,则四舍五入至最接近的剂量;可以使用任意片剂强度组合来达到计算的剂量。如果使用口服混悬液,则四舍五入到最接近的1/10毫升(mL)。停止治疗时,如果给药超过几天,则逐渐降低剂量。

剂量调整:

与CYP3A4抑制剂共同给药:中度或强效CYP3A4抑制剂,给予1/3推荐的剂量;示例:与中度或强效CYP3A4抑制剂一起使用时,将36mg /day的剂量减至12 mg/day。

与CYP3A4诱导剂共同给药:中度或强CYP3A4诱导剂,避免使用。

规格

片剂 6mg/18mg/30mg/36mg

口服悬浮液 22.75mg/ml

信息来源:澳门五洲药物国际贸易有限公司

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Deflazacort 和泼尼松/泼尼松龙是目前杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的护理标准,基于证据表明它们可以改善肌肉力量、改善定时运动功能、延缓不能行走、改善肺功能、减少脊柱侧弯手术的需要,延缓心肌病的发作,提高生存率。在 FDA 于 2017 年批准 deflazacort 用于 DMD 之前,两者已在标签外使用多年(选择取决于患者偏好、成本和地理位置)。在本次审查中,我们比较了 deflazacort 和泼尼松/泼尼松龙的主要药理作用DMD 患者的特征、相对疗效和安全性。差异化特征包括脂溶性、药代动力学、基因表达谱的变化、对盐皮质激素受体的亲和力,以及对葡萄糖代谢的影响。来自随机临床试验、前瞻性研究、荟萃分析和事后分析的证据表明,与接受泼尼松/泼尼松龙的患者相比,接受地氟扎可的患者的功能衰退速度相似或较慢。关于副作用,泼尼松/泼尼松龙的体重增加和行为副作用似乎比地弗拉可特更大,而地弗拉可特的骨骼健康、生长参数和白内障似乎更差。

关键词: Deflazacort;杜氏肌营养不良症;糖皮质激素;泼尼松龙; 强的松。
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35723111/
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Meta-analyses of deflazacort versus prednisone/prednisolone in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy   https://www.futuremedicine.com/doi/10.2217/cer-2021-0018
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北京的专家 对地夫可特的用法说的很详细  https://www.haodf.com/bingcheng/8878369673.html
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肢带型肌营养不良2E对于地夫可特有效     https://www.haodf.com/neirong/wenzhang/157989.html
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DMD治疗:地夫可特III期临床试验显示可能优于泼尼松  https://www.haodf.com/neirong/wenzhang/4797013521.html
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全国各地DMD医院和知名医生大全

为了方便广大DMD患者及患者家属就近就诊DMD疾病,DMD家园特整理以下全国各地DMD医院和知名医生。

北京地区(含天津)

1 协和医院:李晓光(神经科);管宇宙(神经科);汤晓芙(神经科);钱敏(神经科);曹玉珍(神经科);戴毅(神经科)

2 北大医院:袁云(神经内科);常杏芝(小儿神经内科);王朝霞(神经内科);熊晖(小儿神经内科);王静敏(小儿神经内科);王爽(小儿神经内科);姜玉武(小儿神经内科)

3 北京301医院:邹丽萍(小儿内科);蒲传强(神经内科);王航雁(小儿内科);黄旭升(神经内科);杨光(小儿内科);石秀玉(小儿内科)

4 北京武警总医院:吴士文(神经内科);

5 北京儿童医院:吕俊兰(神经内科);丁昌红(神经内科);方方(神经内科);伍妘(神经内科);杨欣英(神经内科)

6 宣武医院: 闵宝权(神经内科);卢岩(神经内科);韩玫(小儿神经内科)

7 北京天坛医院:马惠姿(神经学中心);陈彬(神经学中心);

8 中日医院:顾卫红(神经内科)

9 儿研所:张建昭(神经内科)

上海地区

1 上海华山医院:赵重波(神经内科);卢家红(神经内科);奚剑英(神经内科);周磊(神经内科);林洁(神经内科)

2 上海瑞金医院:栾兴华(神内科);曹立(神内科)

3 上海儿童医学中心:王冶平(神经内科);刘晓青(神经内科);王秀敏(内分泌科)

4 上海儿童医院:陈育才(神经内科);陆燕芬(神经内科);奚佳铭(神经内科)

5 上海中山医院:董继宏(神经内科)

6 复旦大学附属儿科医院:李西华(神经内科),周水珍(神经内科)

深圳,广州地区(广东省)

1 深圳儿童医院:韩春锡(神经内科)

2 中山大学附属第一医院:张成(神经科);姚晓黎(神经科)

3 广州南方医院: 蒋海山(神经内科)

4 南方医科大学深圳医院:张玉明(儿科)

5 中山大学附属第六医院:郝虎(儿科)

江苏,浙江地区(含江西,安徽)

1 南京脑科医院:蔡兴秋(神经内科);陶拓宇(神经内科)

2 徐州儿童医院:刘晓鸣(神经内科)

3 无锡市人民医院:华颖(儿神经科)

4 浙江大学附属第一医院:柯青(神经内科)

5 江西省儿童医院:钟建民(神经内科);虞雄鹰(神经内科)

6 黄山市人民医院:盛玮(儿科)

福建地区

1 福建医科大学附属第一医院:王柠(神经内科); 王志强(神经内科)

2 厦门大学附属第一医院:吴谨准(儿内科)

3 福建省立医院:林志(儿科)

4 福建协和医院:胡君(儿内科)

山东,河北地区

1 山东大学齐鲁医院:曹丽丽(神经内科);焉传祝(神经内科)

2 河北医科大学第三医院:胡静(神经肌病科)


山西,陕西地区

1 西京医院:杨欣伟(儿科);史明(神经内科)

2 唐都医院:李柱一(神经内科)

3 西安儿童医院:王丽芳(儿童保健科)

4 山西省儿童医院(山西省妇幼保健院):薛慧琴(遗传室)

5 山西医科大学第二医院:杨彩凤(儿科)

河南地区

1 郑州大学第一附属医院:孔祥东(遗传与产前诊断中心);赵莘瑜(神经内科);田培超(小儿内科);李增富(神经内科);王颖超(小儿内科)

2 郑州大学第三附属医院:贾天明(神经内科);杜开先(神经内科);韩瑞(小儿神经内科)

3 河南省人民医院:高丽(儿科);李六一(神经内科);马明明(神经内科);王莉(医学遗传研究所)

东北地区(含黑龙江,吉林,辽宁)

1 中国医科大学附属第一医院:张朝东(神经内科)

2 盛京医院:赵亚茹(儿保科)

3 哈医大一院:徐向平(儿科);

4 齐齐哈尔第一医院:黄同伟(神经内科)

湖南,湖北地区

1 武汉同济医院:张旻(神经内科);杨明山(神经内科)

2 武汉协和医院:曹学兵(神经内科)

3 中南大学湘雅二医院:毛定安(儿科);王秀英(儿科)

4 湖南省儿童医院:唐静文(神经内科);杨理明(神经内科)

四川,重庆地区

1 华西医院:徐严明(神经内科);商慧芳(神经内科)

2 重庆医科大学附属第一医院:肖飞(神经内科)

3 重庆儿童医院:李梅(神经内科)
会不断更新中
来源:https://www.sohu.com/a/288017042_120049490

袁云 主任医师 北京大学第一医院  戴毅 副主任医师 北京协和医院   侯巧芳 主任医师 河南省人民医院   韩春锡 主任医师 深圳市儿童医院

2 个回答

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defal|地夫可特|地夫可特片|地夫可特口腔滴剂|dmd|Deflazacort

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defal ® (deflazacort)的适应症和重要安全信息
defal ® (deflazacort) 有什么用途?
defal 是一种处方药,用于治疗 2 岁及以上患者的杜氏肌营养不良症 (DMD)。

我什么时候不应该服用defal?
如果您对 deflazacort 或任何非活性成分有过敏反应,包括过敏反应,请勿使用。

关于defal我应该知道哪些警告?
defal 可引起内分泌功能的改变。不要停止服用 defal,或改变您服用的量,除非先咨询您的医疗保健提供者,因为可能需要逐渐减少剂量以降低肾上腺功能不全和类固醇“戒断综合征”的风险。如果突然停用皮质类固醇,可能会发生急性肾上腺皮质功能不全,并且可能是致命的。类固醇“戒断综合征”,看似与肾上腺皮质功能不全无关,也可能在突然停用皮质类固醇后发生。对于在压力期间已经服用皮质类固醇的患者,可能需要增加剂量。
服用 defal 时感染风险增加。如果患者最近或持续感染,或者他们最近接种过疫苗,请告知医疗保健提供者。如果患者出现发烧或其他感染迹象,应立即寻求医疗建议。应该让患者和/或护理人员意识到某些感染可能是严重和致命的。警告服用皮质类固醇的患者避免接触水痘或麻疹,并在接触时立即提醒他们的医疗保健提供者。
defal 可导致血压升高和水潴留。如果发生这种情况,可能需要限制饮食盐分和补充钾。
服用 defal 等皮质类固醇时,患有某些胃或肠道疾病的患者在胃或肠道中形成洞的风险增加。
defal 可导致严重的行为和情绪变化。如果出现任何行为或情绪变化,请向医疗保健提供者寻求医疗帮助。
长期使用 defal 存在骨质疏松症的风险,这可能导致椎骨和长骨骨折。
defal 可能导致白内障或青光眼,如果皮质类固醇治疗持续超过 6 周,医疗保健提供者应监测这些情况。
在开始用 defal 治疗之前,应根据免疫接种指南更新免疫接种。减毒活疫苗或活疫苗应在开始 defal 前至少 4 至 6 周给药。服用 defal 的患者不应使用减毒活疫苗或活疫苗。
defal 可引起严重的皮疹。在出现皮疹的第一个迹象时就医。
在接受皮质类固醇治疗(包括 defal)的患者中发生了罕见的过敏反应。
我应该告诉我的医疗保健提供者什么?
将所有医疗状况告知医疗保健提供者,包括患者是否:

怀孕或计划怀孕。defal ® (deflazacort) 会伤害您未出生的婴儿。
正在母乳喂养或计划母乳喂养。defal 可能出现在母乳中并可能影响哺乳儿童。
某些药物可引起与 defal 的相互作用。告诉您的医疗保健提供者您正在服用的所有药物,包括非处方药(如胰岛素、阿司匹林或其他非甾体抗炎药)、膳食补充剂和草药产品。在治疗期间可能需要替代治疗、剂量调整和/或特殊测试。

defal的副作用是什么?
defal 最常见的副作用包括面部浮肿或库欣样外观、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、白天尿频、多余的毛发生长、中心性肥胖和感冒。这些并不是 defal 可能的所有副作用。打电话给您的医生,征求有关副作用的医疗建议。
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https://n.neurology.org/content/87/20/2123
deflazacort vs 泼尼松和安慰剂治疗 Duchenne 肌营养不良症的疗效和安全性
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http://paed.hku.hk/website/nmd/DMD_Chi.html  皮質類固醇是用作治療DMD患者的標準治療方法。兩種常見用於治療DMD患者的皮質類固醇藥物是潑尼松和地夫可特。它們可以減緩肌肉退化和有助於改善運動功能, 並延長1至3年的行走能力, 從而降低或減緩脊柱側凸的風險, 這有助於改善心肺功能,並可能延緩心肌病的持續惡化和提高生存率 。
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澳门26家药房可以询, https://defal.net/purchase
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为什么越来越多DMD患者选择用地夫可特替换泼尼松?

众所周知,目前糖皮质激素是治疗DMD唯一有延缓效果的治疗方案,国内的一线激素治疗选择药品为泼尼松,但近些年来,却有越来越多的患者选择地夫可特激素来治疗,其中有何原因?

2016年,Marathon制药公司资助的地夫可特III期临床试验在美国九个医学中心实施完成。当时公布了部分试验结果。

从公布结果看,在五十二周试验结束时,几组数据值得我们参考:

1.地夫可特治疗组,在四级楼梯攀爬时间上优于泼尼松治疗组,结果具有统计学意义。

2.副作用方面,地夫可特治疗组一如既往,在体重增加方面少于泼尼松治疗组,尤其是对服用泼尼松后肥胖明显的患者,更换地夫可特,效果明显。

3.地夫可特治疗组在库欣面容、精神激越方面也略少于泼尼松治疗组,服用地夫可特激素后的“满月脸”较泼尼松少,精神方面出现暴躁、易怒等情绪减少。

4.地夫可特治疗组肌力评分变化量高于泼尼松治疗组,延缓行走时间。

5.地夫可特治疗组的肺功能改善患者比例高于泼尼松治疗组。

地夫可特属于糖皮质激素,不可避免的会出现一些副作用,III期临床试验和既往研究均发现,在阻止身高发育方面的副作用,地夫可特较泼尼松更为明显。但研究者认为,影响身高发育这一作用不仅不是副作用,反而有助于延长患者行走时间,将丧失行走能力的年龄推后。另外地夫可特也会引起早发白内障,但目前白内障的治疗已经成熟,且发生几率也极低。

这一临床试验是Marathon制药公司为地夫可特获得FDA批准,在美国上市做的准入试验。结果显示,地夫可特治疗作用,是泼尼松的10~20倍,也就是说服用1片地夫可地可以抵10~20片泼尼松的治疗效果,大大加快了对DMD患者的治疗时间,并在多方面优于泼尼松。

随着地夫可特被越来越多的医生认可,许多患者也逐渐开始服用起来,这种现象也越来越普遍,从陌生到熟知,对于患者家庭既是一个难度,也是一个幸福,毕竟多一个家庭了解DMD治疗,就多一个家庭增加了一丝希望,希望能有越来越多的DMD患者了解DMD的治疗药品。

引用好大夫在线戴毅医生原创文章
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地夫可特  原研及美国与西班牙的产品授权关联信息
早期美国马拉松给西班牙里程碑付款获的在美国的授权,用西班牙的药学资料加上在美国做的临床数据在美国FDA申报获的批准,生产依然在西班牙Faes.Farma.  具体证据在PTC官方网站都可以查到。
https://ir.ptcbio.com/static-files/dcb0da30-f237-4787-9e34-974c0bd958f9
https://ir.ptcbio.com/node/10546/html
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皮质类固醇的抗炎作用是使用这些治疗剂的主要原因之一。对具有糖皮质激素活性的肾上腺类固醇的几项研究已经合成了具有高抗炎效力和低副作用发生率的新分子。安全问题对于一些长期接受皮质类固醇治疗的人群尤其重要,例如儿童和青少年,类固醇治疗可能会导致生长迟缓和行为障碍,以及有些“脆弱”的个体,例如接受综合治疗的老年患者。

地夫可特是一种新近合成的糖皮质激素,具有高效、耐受性好的特点,多项临床研究评估了其治疗效果和使用安全性。与较旧的皮质类固醇相比,地夫可特显示出较高的抗炎和免疫抑制活性,并且对葡萄糖代谢、磷钙代谢(因此,对生长和骨转换)和 HPA 轴功能的干扰较低,以及最小或无钠潴留作用。

这些特征是有利的,表明地夫可特即使在儿童和老年人群中也可以安全使用。此外,由于其广泛的治疗指数,地夫可特显示出较高的剂量灵活性。事实上,成人每日口服地夫可特的初始剂量范围为 6 至 90 毫克,具体取决于待治疗的特定疾病的严重程度和进展。 https://bmcpharmacoltoxicol.biomedcentral.com/articles/10.1186/s40360-016-0111-8
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