在斑秃治疗方面,有一个药物特别值得一提,那就是Concert公司的氘化JAK抑制剂CTP-543。CTP-543是通过应用Concert公司氘化学技术修饰ruxolitinib而发现的,ruxolitinib是一种选择性Janus激酶1和Janus激酶2(JAK1/JAK2)抑制剂,在美国已获批以品牌名Jakafi销售,用于治疗某些血液疾病。ruxolitinib的氘化学修饰可以改变其人体药代动力学,从而增强其作为斑秃治疗的用途。在美国,FDA已授予CTP-543治疗斑秃的快速通道地位。
CTP-543治疗中度至重度斑秃的效果
2019年9月,Concert公司宣布,CTP-543治疗中度至重度斑秃患者的剂量范围II期临床试验达到主要终点:治疗第24周,与安慰剂组相比,12mg队列和8mg队列有显著更高比例的患者脱发严重度工具(SALT)总评分相对基线降低≥50%,具体数据为:12mg队列和8mg队列达到主要终点的患者比例为58%、47%,安慰剂组为9%(p值均<0.001)。
此外,在治疗第24周,与安慰剂组相比,12mg队列和8mg队列有显著更高比例的患者SALT总评分相对基线降低≥75%和≥90%。在第24周,与安慰剂组相比,12mg剂量和8mg剂量CTP-543治疗组在患者整体印象改善量表(Patient Global Impression of Improvement Scale)评价的斑秃方面也取得了显著更大改善,具体数据为:12mg队列和8mg队列分别有78%、58%的患者斑秃评定为“much improved(大幅改善)”或“very much improved(非常大的改善)”,与安慰剂组相比有显著差异。该研究中,CTP-543治疗的耐受性良好。