急性髓系白血病对大多数患者来说是一种致命的疾病。我们发现，经FDA批准用于治疗缺铁症的氧化铁纳米颗粒ferumoxytol（Feraheme）在体内和体外均显示出抗白血病作用。通过白血病细胞系和原发性急性髓系白血病患者样本，我们发现铁输出蛋白铁转运蛋白的低表达会导致这些细胞对铁转运蛋白的敏感性增加，这是因为ferumoxytol会导致细胞内铁含量增加。游离亚铁产生的活性氧会导致氧化应激增加和细胞死亡。ferumoxytol治疗可显著减轻小鼠白血病模型以及携带低铁转运蛋白表达白血病细胞的患者异种移植的疾病负担。我们的研究结果表明，一种此前被认为基本上具有生物惰性的临床纳米颗粒，可以快速应用于低铁转运蛋白水平白血病患者的临床试验中。https://www.nature.com/articles/s41565-019-0406-1