Abeona Therapeutics 今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受其重新提交的 prademagene zamikeracel (pz-cel) 生物制品许可申请 (BLA)，用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症。1
FDA 已确定处方药用户付费法案 (PDUFA) 的目标行动日期为 2025 年 4 月 29 日。
Abeona 于 2023 年 9 月向 FDA 提交了针对 COL7A1 基因校正表皮片的初始 BLA。2 FDA 接受了该 BLA，并于次月授予其优先审查权，确定了初始 PDUFA 日期为 2024 年 5 月 24 日。3
然而，今年早些时候，FDA 针对 BLA 4发出了完整回复函，距预期的目标行动日期仅差一个月。
FDA 确认需要补充化学、制造和控制信息，包括在上市前检查期间指出的特定制造和放行测试方法的验证。然而，CRL 并未发现 pz-cel 的临床疗效或安全性数据存在缺陷。
上个月，Abeona重新提交了pz-cel 的BLA。5
BLA 的接受基于关键 3 期 VIITAL 研究（NCT04227106）和支持性 1/2a 期数据（NCT01263379）的积极数据，这些数据证明了 pz-cel 能够持续愈合伤口并减轻疼痛。
Abeona 首席执行官 Vish Seshadri 在新闻稿中表示：“FDA 接受了我们的 BLA 重新提交，这使我们距离提供 pz-cel 作为差异化治疗方案更近了一步，以满足美国 RDEB 患者持续未满足的需求。” 1 “我们期待继续与 FDA 合作，完成对 pz-cel 申请的审查。”
参考
Abeona Therapeutics 宣布 FDA 接受 Pz-cel 的 BLA 重新提交，用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症。新闻稿。Globe Newswire。2024 年 11 月 12 日。2024 年 11 月 12 日访问。https: //www.globenewswire.com/news-release/2024/11/12/2978973/0/en/Abeona-Therapeutics-Announces-FDA-Acceptance-of-BLA-Resubmission-of-Pz-cel-for-the-Treatment-of-Recessive-Dystrophic-Epidermolysis-Bullosa.html
Abeona Therapeutics 向美国 FDA 提交生物制品许可申请，寻求优先审查和批准 EB-101 用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症患者。Abeona Therapeutics Inc. 2023 年 9 月 26 日。2024 年 11 月 12 日访问。https ://investors.abeonatherapeutics.com/press-releases/detail/265/abeona-therapeutics-submits-biologics-license-application。
Abeona Therapeutics 宣布 FDA 接受并授予 pz-cel 生物制品许可申请 (BLA) 优先审查。Abeona Therapeutics。新闻稿。2023 年 11 月 27 日。2024 年 11 月 12 日访问。https: //investors.abeonatherapeutics.com/press-releases/detail/268/abeona-therapeutics-announces-fda-accepts-and-grants
Abeona Therapeutics 提供有关 pz-cel 的监管更新。新闻稿。Abeona Therapeutics。2024 年 4 月 22 日。2024 年 11 月 12 日访问。https: //investors.abeonatherapeutics.com/press-releases/detail/276/abeona-therapeutics-provides-regulatory-update-on-pz-cel
Abeona Therapeutics 已向美国食品药品管理局重新提交 pz-cel Biologics 许可申请。新闻稿。Abeona Therapeutics。2024 年 10 月 29 日。2024 年 11 月 12 日访问。https: //investors.abeonatherapeutics.com/press-releases/detail/291/abeona-therapeutics-completes-pz-cel-biologics-license