Question

美国临床内分泌学会 2019 年指南

®

​

“由于 macimorelin 测试简单、耐受性良好、副作用小，并且与其他 GH 刺激测试相比持续时间更短，只需抽血 3 至 4 次，因此预计其使用量将随着时间的推移而增加。”*

​

“非常有前景的测试，易于进行，具有高可重复性、安全性和诊断准确性，可与 ITT 和 GHRH 加 ARG 测试相媲美。”*

​

AACE 2019 指南（ https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31760824/）。

​

​

*AACE 2019 指南：美国临床内分泌学会和美国内分泌学会关于成人和从儿科过渡到成人护理的患者的生长激素缺乏症管理指南，2019 年

​

​

Macimorelin 用于诊断儿童期生长激素缺乏症 (CGHD) 

我们还利用马西莫林的临床成功和令人信服的安全性，将其开发用于诊断儿童期生长激素缺乏症 (CGHD)，这是一个尚未满足的重大需求领域

MACRILEN（macimorelin）口服溶液。

MACRILEN 是一种处方药。MACRILEN 用作医学测试的一部分，用于测量生长激素 (GH)适应症和用法
MACRILEN 是一种生长激素 (GH) 促泌剂受体激动剂，用于诊断成人生长激素缺乏
症 剂型和强度
口服溶液：60 毫克
制造商： Aeterna Zentaris GmbH

Comments

生长激素对终身健康至关重要
孩子们：
促进成长
生长参数减少：
• 身材矮小
 

• 生长速度（速度）低于同龄人
 

• 腰部脂肪增加
 

• 牙齿发育延迟

---

成年人：
没有明显的体征或症状，但可以通过以下方式识别：
• 代谢综合征

• 骨质疏松症

• 肌肉萎缩

• 体力/脑力低下

• 生活质量下降

增加以下风险：

---

生长激素不仅在儿童到成年的生长过程中发挥重要作用，还有助于促进激素平衡的健康状况。AGHD最常见的原因是垂体受损。其通常特征是骨矿物质密度、肌肉质量、运动能力和整体生活质量下降，以及心血管风险增加。

 

AGHD 可能发生在有儿童期生长激素缺乏症(CGHD)病史的成年人身上，或可能在成年期作为一种后天性疾病发生。

​

一旦准确诊断生长激素缺乏症，就可以采用生长激素替代疗法进行治疗。

---

Macimorelin 诊断
口服给药简单、准确度高，是唯一获批的成人生长激素缺乏症诊断方法
https://www.cosciensbio.com/copy-of-our-product

---

Macimorelin 是一种用于诊断成人生长激素缺乏症（AGHD）的口服药物，目前是全球唯一获批用于该目的的药物。其通过口服给药简单便捷，且具有较高的准确性。与传统的生长激素刺激试验相比，Macimorelin 避免了注射和静脉输液的复杂过程，提升了患者的体验。

中国市场的潜力分析
生长激素缺乏症的患病情况：

成人生长激素缺乏症（AGHD） 在中国的总体患病率相对较低，但与儿童生长激素缺乏症（CGHD）相比，其诊断和治疗需求往往被忽视。AGHD 通常发生在成人时期，由于下丘脑或垂体腺功能受损，导致生长激素分泌不足。尽管它在临床上不如其他内分泌疾病常见，但确诊患者的治疗需求是真实存在的。
一些成年人可能在童年时期就已经有生长激素缺乏的病史，或者因为外伤、肿瘤或放疗等因素导致垂体功能受损，因此，AGHD 的潜在患者群体并非小众。
市场需求：

诊断率低：目前，生长激素缺乏症在中国成人中的诊断率较低，部分原因是缺乏便捷的诊断手段。Macimorelin 的引入有望提升诊断率，尤其是为那些无法进行传统刺激试验的患者提供了一种替代方案。
需求逐步增长：随着中国医疗水平的提升，以及公众对内分泌健康意识的增强，越来越多的成年人可能会主动寻求生长激素缺乏症的筛查和治疗。Macimorelin 作为一种简单的口服药物，将极大地降低诊断门槛，促进潜在患者的早期诊断。
竞争格局：

目前的诊断手段复杂：在中国，成人生长激素缺乏症的常规诊断方法是生长激素刺激试验，该方法涉及注射药物或静脉滴注并测量血液中的生长激素水平，整个过程复杂且需要专门设备和医疗资源。因此，Macimorelin 的引入可能填补这一市场空白。
无直接竞争者：目前，Macimorelin 是唯一获批用于 AGHD 诊断的口服药物，因此它在技术上几乎没有直接竞争对手。传统的生长激素刺激试验（如胰岛素耐量测试）虽然有效，但操作复杂且存在一定的风险（如低血糖风险）。
政策与监管：

中国近年来大力支持新药的引入和创新诊断方法，尤其是在内分泌疾病领域，政府积极推动早期诊断和疾病预防。因此，Macimorelin 作为一种创新型的诊断产品，可能会在审批流程上获得一定的优先待遇。
关键在于尽早在中国进行临床试验和注册申请，以确保产品能够顺利进入市场。
潜在市场规模：

医疗机构与患者需求：虽然 AGHD 的确诊病例有限，但大城市的三级医院和专科内分泌机构可能对 Macimorelin 有较大需求，尤其是那些具备诊断复杂内分泌疾病能力的医疗中心。考虑到中国庞大的人口基数和医疗资源的分布不均，虽然 AGHD 是少见病，但在大城市及重点医院的市场需求较为可观。
患者支付能力：对于中高收入群体，尤其是对健康管理有需求的患者，Macimorelin 作为一种简便、快速的诊断方法，可能被广泛接受。
挑战与机遇
患者认知度：目前，中国普通公众对 AGHD 的认知度较低，需要通过医生和患者教育提高对这一病症的重视。通过内分泌科医生和健康管理机构的推广，有助于提高 Macimorelin 的市场认知度。

价格与医保覆盖：虽然 Macimorelin 提供了一种便捷的诊断手段，但其定价和医保覆盖情况将影响其在中国的市场接受度。若能成功纳入医保目录，可能会大幅提升患者的支付意愿和诊断率。

临床推广与医生教育：引入 Macimorelin 需要在中国进行广泛的医生教育，尤其是内分泌科和相关专科医生的培训。这将确保该产品能够正确使用，并被医生广泛推荐。

总结
Macimorelin 在中国的市场前景相对乐观，虽然成人生长激素缺乏症在总体人群中的发病率较低，但其简单的口服诊断方法能够填补当前复杂诊断方式的空白。随着中国医疗系统的不断升级和公众对健康管理的关注，特别是在大城市和高端医疗市场，Macimorelin 具备一定的市场潜力。

---

成人生长激素缺乏症的症状可能包括疲劳、体重增加、肌肉质量和力量下降、骨密度下降以及情绪或认知功能的变化。如果不进行治疗，成人生长激素缺乏症会增加心血管疾病、代谢紊乱和骨质疏松症的风险。