Dojolvi®(triheptanoin)
Dojolvi于2020年6月在美国获批上市。该药是一种高纯度的、合成的7碳脂肪酸甘油三酯。它是一种中链、奇数碳脂肪酸,可作为能量来源及体内各反应的代谢产物的替代品,用来治疗儿童和成人长链脂肪酸氧化障碍(Long-chain fatty acid oxidation disorders, LC-FAOD) 。https://www.dojolvi.com/
LC-FAOD是一组罕见的代谢性疾病,该病会抑制脂肪代谢,阻止脂肪转化为能量,并可能导致低血糖、肌肉撕裂、心脏以及肝脏疾病。估计所有的发达国家中有约8,000-14,000个病人。