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Mepsevii®(vestronidase Alfa)

MEPSEVII于2017年11月在美国获批上市。该药是一种重组人溶酶体β葡萄糖醛酸酶(酶替代疗法),用于儿童和成年人黏多糖贮积症VII型(MPS VII,斯莱综合征【Sly syndrome】)的治疗。

黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis,MPS)是一组复杂的、进行性多系统受累的溶酶体病,是由于降解糖胺聚糖的酶缺乏所致。黏多糖贮积症共分为7型。黏多糖贮积症VII型是最罕见的溶酶体贮积症亚型之一,估计所有的发达国家中只有约200个病人,国内目前仍然缺乏大样本流行病学数据。VII型通常会导致多器官功能衰竭,广泛性骨骼功能障碍和死亡。

除了在美国,目前MEPSEVII还在欧盟、英国,巴西和墨西哥获批。https://www.mepsevii.com/en/

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