首个获得突破性认定的治疗 PWS 的药物
指定基于第 3 阶段的数据DCCR 计划
DCCR 的新药申请 (NDA) 提交计划 仍将于 2024 年中期进行
加利福尼亚州雷德伍德城，2024 年 4 月 29 日 (环球新闻社)——Soleno Therapeutics 公司Soleno 公司（纳斯达克股票代码：SLNO）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发用于治疗罕见疾病的新型疗法，今天宣布美国食品药品管理局FDA 已授予二氮嗪胆碱突破性疗法认定，用于治疗经基因证实患有普拉德-威利综合征 (PWS) 且有过度食欲的成人和 4 岁以上儿童。该认定反映了 FDA 的判断，即根据对 3 期临床开发计划的初步数据的评估，二氮嗪胆碱可能在临床显著终点方面表现出优于现有疗法的显著改善。
“这是首个获此突破性疗法认定的药物，用于治疗 PWS，标志着我们 DCCR 临床开发计划的又一个重要里程碑，”阿尼施·巴特纳加尔，医学博士，首席执行官索莱诺治疗公司“这一重要认定证实了 FDA 将 PWS 视为一种严重疾病，也表明 DCCR 有可能成为一种安全有效的 PWS 治疗方法。我们仍将专注于准备 DCCR 在 PWS 中的新药申请，我们预计该申请将于 2024 年中期提交。”
这FDA 的突破性疗法认定旨在加快药物的开发和审查我们旨在治疗严重疾病的药物，当初步临床证据表明该药物可能在临床显著终点上比现有疗法有显著改善时。通过突破性疗法认定，FDA 提供密集的指导和组织承诺，让高级管理人员参与积极主动、协作、跨学科的审查，并且还可以允许优先审查和其他行动以加快审查。
二氮嗪胆碱在美国被指定为治疗 PWS 的孤儿药我们以及欧盟的快速通道指定我们
关于PWS
美国普拉德-威利综合征协会据估计，每 15,000 个活产婴儿中就有 1 个患有 PWS。这种疾病的标志性症状是暴食症，这是一种慢性且危及生命的强烈、持续饥饿感、对食物的先入为主、极度渴望寻找食物并消费食物，这严重降低了 PWS 患者及其家人的生活质量。PWS 的其他特征包括行为问题、认知障碍、肌肉张力低、身材矮小（未使用生长激素治疗时）、体内多余脂肪的积累、发育迟缓和性发育不完全。暴食症可导致严重的发病率（例如肥胖、糖尿病、心血管疾病）和死亡（例如胃破裂、窒息、因寻找食物行为而意外死亡）。在一项由普拉德-威利研究基金会96.5% 的受访者（父母和护理人员）认为食欲过盛是最重要的症状，92.9% 的受访者认为身体组成是需要通过新药缓解的最重要或非常重要的症状。目前尚无获批的疗法来治疗食欲过盛/食欲、代谢、认知功能或行为方面的疾病。
关于 DCCR（二氮嗪胆碱）缓释片
DCCR 是一种新型专利缓释剂型，含有二氮嗪胆碱（二氮嗪的结晶盐），每日服用一次。Soleno 构想并建立了广泛的专利保护，用于治疗 PWS 患者的二氮嗪、二氮嗪胆碱和 DCCR。DCCR 开发计划得到了五项已完成的健康志愿者 1 期临床研究和三项已完成的 2 期临床研究的数据支持，其中一项研究针对的是 PWS 患者。在 PWS 3 期临床开发计划中，DCCR 显示出有望解决 PWS 的标志性症状——暴食症，以及其他几种症状，如攻击性/破坏性行为、脂肪量和其他代谢参数。二氮嗪胆碱已获得美国治疗 PWS 的孤儿药称号我们以及欧盟，以及快速通道和突破性指定我们
关于 Soleno Therapeutics, Inc.
首个获得突破性认定的治疗 PWS 的药物
指定基于第 3 阶段的数据DCCR 计划
DCCR 的新药申请 (NDA) 提交计划 仍将于 2024 年中期进行
加利福尼亚州雷德伍德城，2024 年 4 月 29 日 (环球新闻社)——Soleno Therapeutics 公司Soleno 公司（纳斯达克股票代码：SLNO）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发用于治疗罕见疾病的新型疗法，今天宣布美国食品药品管理局FDA 已授予二氮嗪胆碱突破性疗法认定，用于治疗经基因证实患有普拉德-威利综合征 (PWS) 且有过度食欲的成人和 4 岁以上儿童。该认定反映了 FDA 的判断，即根据对 3 期临床开发计划的初步数据的评估，二氮嗪胆碱可能在临床显著终点方面表现出优于现有疗法的显著改善。
“这是首个获此突破性疗法认定的药物，用于治疗 PWS，标志着我们 DCCR 临床开发计划的又一个重要里程碑，”阿尼施·巴特纳加尔，医学博士，首席执行官索莱诺治疗公司“这一重要认定证实了 FDA 将 PWS 视为一种严重疾病，也表明 DCCR 有可能成为一种安全有效的 PWS 治疗方法。