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丹曲林钠最初延迟给药 20 分钟使并发症的风险增加至 30%。2使用 ryanodex®,丹曲林钠可在不到 1 分钟的时间内重构和给药

在恶性高热 (MH) 的治疗中,只有丹曲林钠的 RYANODEX® 制剂允许在不到 1 分钟的时间内由 1 个提供者使用 1 瓶快速响应。

生命面临风险

当 MH 事件发生时,每一分钟都很重要。用于注射混悬液的 RYANODEX®(丹曲林钠)旨在帮助急救人员尽可能快速有效地做出反应。

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RYANODEX® 的不同之处:
纳米悬浮技术
用于快速重构和给药的纳米悬浮技术1,4
先进的纳米混悬技术与冻干制剂相结合,允许 RYANODEX® 用无菌注射用水重新配制,与其他丹曲林钠制剂相比,给药时间显着缩短1,4
简化和快速的复溶,可在 10 秒内制备单个样品瓶1,4
对 100 kg 患者施用 2.5 mg/kg 负荷剂量的 RYANODEX® 的时间为 1 分钟,而其他已批准的制剂为 >22 分钟1,4*
*基于 50 mL/min (16.5 mg/min) 的给药速度。1

更少的样品瓶和更少的静脉输液
更少的样品瓶和更少的无菌注射用水
与其他丹曲林制剂相比,RYANODEX® 需要更少的小瓶(取决于患者)和更少的无菌注射用水5-7
一小瓶 RYANODEX® 含有与 12.5 瓶其他批准配方相同量的丹曲林钠5-7
每瓶 RYANODEX® 含有 250 毫克丹曲林钠,只需用 5 mL 无菌注射用水重新配制,而每瓶含有其他 60 mL配方1,5-7
有助于降低风险的快速响应
快速响应有助于降低并发症风险1
快速使用丹曲林钠治疗患者对于帮助减少或避免严重并发症(包括昏迷、心脏骤停和弥散性血管内凝血)至关重要2,4
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重要安全信息
RYANODEX® 不能替代治疗恶性高热 (MH) 的适当支持措施,包括停止使用 MH 触发麻醉剂、管理代谢性酸中毒、必要时进行降温以及使用利尿剂以防止肌红蛋白尿引起的晚期肾损伤(RYANODEX® 中的甘露醇量不足以维持利尿)。

RYANODEX® 与骨骼肌无力有关,例如腿部握力丧失和无力,以及嗜睡、头晕、吞咽困难、呼吸困难和吸气能力下降。在患者具有正常的力量和平衡之前,不应允许患者在没有帮助的情况下行走。必须注意防止 RYANODEX® 外渗到周围组织中,因为重构的 RYANODEX® 悬液的 pH 值很高,并且可能发生组织坏死。

请参阅完整的处方信息。

指示
用于注射混悬液的 RYANODEX®(丹曲林钠)适用于与适当的支持措施联合治疗恶性高热,以及预防高危患者的恶性高热。
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https://www.ryanodex.com/_assets/pdf/pi.pdf     完整的处方信息
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医院备丹曲林钠用于恶性高热的必要性

引言

恶性高热(Malignant Hyperthermia, MH)是一种罕见但严重的遗传性疾病,通常由吸入麻醉药物或去极化肌松药如琥珀酰胆碱等药物引发,导致骨骼肌代谢失控,迅速引发高热、肌肉僵硬、代谢性酸中毒等一系列症状。如果不及时处理,恶性高热会导致器官衰竭甚至死亡。丹曲林钠(Dantrolene Sodium)是治疗恶性高热的唯一有效药物,具备及时性和有效性,对于预防患者因恶性高热而引发的严重并发症具有至关重要的作用。因此,医院备有丹曲林钠具有极大的必要性。

一、恶性高热的病理机制及危害

恶性高热是一种遗传性肌肉病,主要是由于骨骼肌细胞的钙调节失控,导致肌肉细胞内钙浓度过高,引发持续的肌肉收缩和代谢加速,最终导致体温迅速升高。其临床表现包括:

  1. 高热:体温可以迅速升高至40°C以上。
  2. 肌肉僵硬:尤其是咬肌僵硬和四肢肌肉僵硬。
  3. 心动过速:心率异常加快,常伴随心律失常。
  4. 代谢性酸中毒:由于代谢加速,血液中的酸性物质增多,酸碱平衡被打破。
  5. 肾功能衰竭:由于代谢产物增多,肾脏负担加重,可能引发急性肾衰竭。

恶性高热发作时,症状进展极其迅速,必须立即进行干预,否则会导致不可逆的器官损伤或患者死亡。

二、丹曲林钠在恶性高热中的作用

丹曲林钠是目前唯一被批准用于治疗恶性高热的药物。它通过抑制骨骼肌细胞内钙的释放,阻止肌肉持续性收缩,缓解症状,控制体温升高及代谢失调。丹曲林钠的及时使用可以显著降低恶性高热的致死率。研究表明,在恶性高热发作的头几分钟内使用丹曲林钠,患者的存活率极大提高,且并发症减少。因此,丹曲林钠在恶性高热治疗中的作用至关重要。

三、医院备丹曲林钠的必要性

  1. 应对紧急情况的需求:恶性高热的发病极为迅速,患者需要在发病后几分钟内接受丹曲林钠治疗。因此,医院需要常备丹曲林钠,以便在麻醉手术或高危患者出现恶性高热时能够立即进行救治。任何时间的延误都会增加死亡风险。

  2. 高危人群的防护:虽然恶性高热发病率低,但一些人群(如有家族史或已经确诊相关基因变异者)属于高危群体。在这些患者需要进行麻醉手术时,医院必须准备好应对方案,备有丹曲林钠以防突发。

  3. 符合国际标准和指南:许多国家和地区的麻醉协会及相关医疗指南都明确建议,医院特别是开展麻醉手术的医疗机构必须储备丹曲林钠。国际麻醉研究学会(International Anesthesia Research Society, IARS)和美国麻醉师协会(American Society of Anesthesiologists, ASA)都强调,拥有丹曲林钠是医院应急管理和麻醉安全的重要组成部分。

  4. 医疗安全保障:对于医院而言,备有丹曲林钠不仅是保障患者生命安全的措施,也是减少医疗事故、降低法律风险的重要手段。丹曲林钠的短缺或缺乏可能会导致治疗延误,继而增加医疗纠纷的发生概率。

四、丹曲林钠储备的操作建议

  1. 合理库存:根据医院的麻醉手术量及高危患者比例,合理储备丹曲林钠,确保药物的有效期和供应链的稳定。
  2. 医疗团队培训:加强麻醉科及急诊科医务人员的培训,确保他们能够在紧急情况下迅速判断并正确使用丹曲林钠。
  3. 定期演练:定期进行恶性高热的应急预案演练,提升团队的应急反应能力,确保丹曲林钠在需要时能够及时发挥作用。

结论

丹曲林钠是治疗恶性高热的唯一有效药物,对于恶性高热的患者来说,它是挽救生命的重要工具。医院备有丹曲林钠,不仅可以确保患者在出现紧急情况时得到及时的救治,还能提升医院的整体医疗安全水平,减少医疗事故的发生。因此,医院备丹曲林钠是应对恶性高热这一危急状况的必然要求。

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We read with enthusiasm the Society of Ambulatory Anesthesia’s position statement for the care of malignant hyperthermia (MH)–susceptible patients in the August issue.1 Dantrolene was first described for the treatment of MH in humans in 1979,2 and still remains the definitive therapy for this disorder.1,3,4 Until recently, all available dantrolene formulations including dantrolene sodium (Dantrium; Par Pharmaceuticals, Chestnut Ridge, NY) have been poorly soluble in water and required significant time and labor to prepare as a suspension for injection. In 2015, the Food and Drug Administration (FDA) approved dantrolene nanosuspension (Ryanodex; Eagle Pharmaceuticals, Woodcliff Lake, NJ). Dantrolene nanosuspension can be rapidly prepared for administration, and an entire adult therapeutic dose is contained in a single vial. On average, 9 vials of dantrolene sodium are needed for an equivalent dose. We describe a small study that was used to pass the newer formulation, dantrolene nanosuspension, through our institution’s pharmacy and therapeutics committee. This formulary change had failed to pass twice prior.

The time actually needed to prepare dantrolene nanosuspension has not been documented for a 70 kg dose. We performed a crossover study with anesthesiology residents, faculty, and registered nurses following package recommendations. At one station, a 20 mg vial of Dantrium was reconstituted into 60 mL sterile water, while, at a second station, a 250 mg vial of Ryanodex was mixed in a 5 mL syringe of sterile water. Time from when the practitioner began to fill the syringe with water to reconstitute each preparation until the drug was injected into the side port of an intravenous (IV) tubing set was recorded.

Twenty trials with Ryanodex and 21 with Dantrium were performed; the 20 paired trials were included in the analysis. The mean time to reconstitute and administer a single vial of Dantrium was 189 seconds (95% confidence interval [CI], 163–215 seconds) compared to a mean of 53.9 seconds

(95% CI, 43.3–64.4 seconds) for a single vial of Ryanodex (P < .01), a mean difference of 135.1 seconds. The estimated time that would be required to prepare and administer the therapeutic dose of Dantrium to treat a 70-kg adult (2.5 mg/kg or 175 mg = 9 vials) is 1701 seconds (28.4 minutes) if a single practitioner reconstituted all 9 vials in series. Even if several people were available, dantrolene sodium would still require significantly more time to prepare than Ryanodex and would prevent those physicians and nurses from performing other important management tasks.

During an MH crisis, any delay in the administration of dantrolene is associated with increased morbidity and mortality.3,4 We used the data generated in this small study to justify a hospital formulary switchover from dantrolene sodium to dantrolene nanosuspension, a win for patient safety at Stanford University. Anesthesiologists, pharmacists, and hospital administrators should be aware of the significant time and potential resource advantages of dantrolene nanosuspension in the management of MH events, with particular attention to the benefits of its use in ambulatory surgical settings where available personnel may be few.

James C. McAvoy, MD
Jay B. Brodsky, MD
John Brock-Utne, MD, PhD
Department of Anesthesiology,
Perioperative and Pain Medicine
Stanford University School of Medicine
Stanford, California
jcmcavoy@stanford.edu
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Ryanodex治疗劳力型热射病获FDA优先审评3月27日,Eagle Pharmaceuticals表示公司Ryanodex® (丹曲洛林钠)用于劳力型热射病(EHS)治疗的505(b)(2)新药申请已经获得了美国FDA的审评接受,并且被授予了优先审评地位。FDA给予Ryanodex优先审评,属于医疗界的重大进展,同时也将为目前仍然缺少有效治疗药物的病患带来新的治疗选择。依据处方药用户收费法案(PDUFA),FDA将在6个月之内完成该优先审评药物的NDA审评,本次Ryanodex的PDUFA日期为2017年7月23日。

Eagle 制药CEO Scott Tarriff表示:“针对劳力型热射病,目前还没有获准上市的治疗药物。Ryanodex一旦获批,Eagle将成为首个进入该疾病领域的制药公司。劳力型热射病对于任何人都可能发病,但是运动员、部队军人和户外劳作人员将会是更易感人群。就Ryanodex的整个审评过程,我们将积极与FDA协作直到今年7月份的药物批准决定日。

Eagle 制药总裁及首席商务官David Pernock表示:“1997年至2006年的10年里,美国地区的劳力型热射病患者增长了130%,并且我们相信该病的发病率被大大低估,每年劳力型热射病的发病人数可能在75000人左右。Ryanodex属于Eagle制药自主开发及上市的产品,我们将藉此适应症的批准继续为医疗专业人士提供更好的治疗性药物。”

此次NDA申请是基于在劳力型热射病患者中进行的安全性及有效性研究试验,以及在动物模型中进行的临床前研究数据。临床研究已经证实Ryanodex具有良好的安全性,同时劳力型热射病治疗有效性方面,相比单纯地身体降温,Ryanodex联合身体降温具有更佳的统计学意义上的疗效优势。同时,动物试验也表明Ryanodex用于这种威胁生命的罕见性疾病的治疗效力。

Eagle 制药首席医学官Adrian Hepner博士表示:“我们评估了Ryanodex的真实世界紧急治疗组的临床研究信息以及动物试验的研究数据。临床数据显示:结合传统的身体降温处理,Ryanodex对于劳力型热射病患者是具有临床获益的,治疗效果同时也被我们的动物试验的统计学上的重要研究结果所证实。”(新浪医药编译/David)

文章参考来源:

http://investor.eagleus.com/press-release/fda-grants-priority-review-eagle-pharmaceuticals-ryanodex-nda-treatment-exertional-hea
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Ryanodex的革新性优势
Ryanodex采用纳米混悬技术,将单次治疗剂量浓缩至250mg/5mL,仅需1分钟即可完成配制与注射,显著优于传统制剂的复杂流程110。具体对比包括:

配制效率:传统丹曲林钠需混合多个20mg小瓶及大量灭菌水(约60mL/瓶),而Ryanodex单瓶即可满足70kg成人的初始剂量(2.5mg/kg),耗时仅为传统方法的1/359。

储存与操作:传统制剂需医院储备大量药瓶和灭菌水,Ryanodex仅需少量空间,尤其适合急救场景13。 将未溶解​​的产品储存在 20 °C 至 25 °C (68 ºF 至 77 ºF) [参见 USP 控制室温],允许温度波动至 15 ºC 至 30 ºC (59 ºF 至 86 ºF),并避免长时间暴露在光线下。

临床安全性:快速给药可减少因延误导致的并发症(如肾衰竭、脑损伤),斯坦福大学研究显示其将MH死亡率降至接近零5。
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FDA 已批准 Ryanodex(丹曲林钠)可注射悬液用于恶性高热(MH)的治疗。此前,FDA 已于 2013 年 8 月授予 Ryanodex 孤儿药地位。

恶性高热是一种遗传性肌肉病,以高代谢为特征,患者接触到某些麻醉药物后触发。该病是目前所知的唯一一种可由常规麻醉用药引起围手术期死亡的遗传性疾病,是一种亚临床肌肉病。

该病患者平时无异常表现,在全麻过程中接触挥发性吸入麻醉药(如氟烷、安氟醚、异氟醚等)和去极化肌松药(琥珀酰胆碱)后出现骨骼肌强直性收缩,产生大量能量,导致体温持续快速增高,在没有特异性治疗药物的情况下,一般的临床降温措施难以控制患者体温的增高,最终可导致患者死亡。

Ryanodex 是过去 30 年中恶性高热治疗方案的重大改善,该药采用了创新的纳米混悬技术,每一小瓶的治疗剂量为 250mg/5mL,可在不到 1 分钟的时间内注射完毕,而其他配方的丹曲林钠则需要将数个 20mg 剂量小瓶用大量无菌水配制成称所需剂量,并需要耗时 15~20 分钟混合和注射。

Ryanodex 有望成为恶性高热治疗的临床新标准,可由一位保健医生在 1 分钟内准备并实施注射,从而有望及时挽救患者生命并减少恶性高热相关的病态。
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