评估地夫可特 (DFZ) 和泼尼松 (PRED) 与安慰剂相比治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的安全性和有效性。
方法：
这项 III 期、双盲、随机、安慰剂对照、多中心研究评估了 196 名 5-15 岁 DMD 男孩在 52 周期间的肌肉强度。在第 1 阶段，参与者被随机分配接受 DFZ 0.9 mg/kg/d、DFZ 1.2 mg/kg/d、PRED 0.75 mg/kg/d 或安慰剂治疗，治疗期为 12 周。在第 2 阶段，安慰剂参与者被随机分配到 3 个活性治疗组之一。最初分配到活性治疗组的参与者继续接受该治疗 40 周。主要疗效终点是与安慰剂组相比，从基线到第 12 周的肌肉强度平均变化。该研究于 1995 年完成。
结果：
所有治疗组（DFZ 0.9 mg/kg/d、DFZ 1.2 mg/kg/d 和 PRED 0.75 mg/kg/d）在 12 周时与安慰剂相比，肌肉力量均有显著改善。12 周时，服用 PRED 的受试者体重增加明显多于服用安慰剂或两种剂量的 DFZ 的受试者；52 周时，服用 PRED 的受试者体重增加明显多于两种剂量的 DFZ 的受试者。所有 3 个活性治疗组中最常见的不良事件是库欣样外观、红斑、多毛症、体重增加、头痛和鼻咽炎。
结论：
经过 12 周的治疗，与安慰剂相比，PRED 和两种剂量的 DFZ 均提高了肌肉强度。与 PRED 相比，地夫可特的体重增加较少。
证据分类：
这项研究提供了一级证据，证明对于患有 DMD 的男孩，每天使用 DFZ 和 PRED 可有效在 12 周内保持肌肉力量。