DMD 的主要药物治疗是⽪质类固醇，包括泼尼松和地夫可特（Emflaza®，PTC Therapeutics）。确切的治疗机制尚不清楚，但可 能包括抗炎和免疫调节作⽤。虽然泼尼松没有针对 DMD 的美国⻝品和药物管理局 (FDA) 适应症，但它被⼴泛⽤于治疗该疾病。 表 ES1。报告中讨论的 DMD 药物疗法 ⻚⾯ ES2 返回⽬录 Deflazacort 是⼀种糖⽪质激素前体药物，其活性代谢物作⽤于糖⽪质激素受体，虽然它于 1980 年代⾸次在西班牙Faes.Farma获得使⽤许可，但直到 2017 年 2 ⽉才获得 FDA 批准⽤于治疗 DMD，并由 PTC Therapeutics 销售。⽪质类固醇治疗的开始和持续时间根据年龄、功能状态 和预先存在的不良反应⻛险因素个体化，但治疗很少在5.14岁之前开始。对最佳给药⽅案缺乏共识（例如，已使⽤每天、每周、仅周末和间歇 给药）以及在失去⾏⾛后使⽤。由于泼尼松和地夫可特的化学结构不同，两种药物的耐受性可能存在差，
https://icer.org/wp-content/uploads/2020/10/ICER_DMD-Final-Report_081519-2-1.pdf