Question

Deflazacort vs prednisone 治疗 Duchenne 肌营养不良症：近期多中心临床试验中疾病进展率的荟萃分析

结果

在荟萃分析中，地夫可特治疗的患者与泼尼松/泼尼松龙治疗的患者相比，6 分钟步行距离平均下降 28.3 米（95% 置信区间 [CI]，5.7、50.9；上升 2.9 秒）仰卧 [95% CI, 0.9, 4.9 秒]；爬 4 级楼梯时 2.3 秒 [95% CI, 0.5, 4.1 秒]；北极星走动评估线性化的 2.9 [95% CI, 0.1, 5.8] 点分数）。讨论

Deflazacort 治疗的患者在 48 周内经历了显着较低的功能下降。

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6973289/

Comments

6MWD6分钟步行距离动作DMD杜氏肌营养不良症的 Ataluren 验证性试验CINRG合作国际神经肌肉研究小组数字医学博士杜氏肌营养不良症对于DMD寻找杜氏肌营养不良症的最佳治疗方案

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https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/exondys-epar-refusal-public-assessment-report_en.pdf

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https://www.ema.europa.eu/en/documents/variation-report/translarna-h-c-2720-p46-0025-epar-assessment-report_en.pdf