Question

目的：本文的目的是回顾地夫可特的药理学、药代动力学、有效性、安全性、剂量和给药方法以及处方考虑因素。数据来源：使用术语 deflazacort 和 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 对 MEDLINE 和 EMBASE（1946 年至 2019 年 12 月 31 日）进行搜索。结果仅限于临床试验、人类和英语。其他来源和数据来自纳入文章的参考文献和处方信息。研究选择和数据提取：包括 2014 年 7 月之后发表的与人类受试者中治疗的药理学、药代动力学、疗效或安全性相关的所有文章。数据合成：地夫可特 0。9 mg/kg/d 是一种每日一次的口服皮质类固醇，是同类药物中第一种被食品和药物管理局 (FDA) 批准用于 DMD 的药物。deflazacort 的研究显示功能结果改善、心肌病延迟发作、脊柱侧弯手术减少和存活率提高，但这些改善得到相对较弱的证据的支持。与患者护理和临床实践的相关性：本综述提供了在最新的 DMD 2016 治疗指南之后发表的研究数据，并提供了处方考虑因素，包括药理学、药代动力学、不良反应、处方考虑因素和不确定领域。结论：Deflazacort 为患者提供了一种额外的、FDA 批准的皮质类固醇选择，可改善 DMD 患者的生活质量。然而，支持这些好处的证据不足；在选择治疗时，需要考虑不良事件、疗效、成本和以前的类固醇治疗试验进行全面的风险-收益分析。进一步的研究将有助于阐明地夫可特的最佳剂量、治疗持续时间以及对生活质量的影响。

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地夫可特与强的松和安慰剂治疗杜氏肌营养不良症的疗效和安全性  目的：评估地夫可特 (DFZ) 和强的松 (PRED) 与安慰剂在杜氏肌营养不良症 (DMD) 中的安全性和有效性。

方法：这项 III 期、双盲、随机、安慰剂对照、多中心研究评估了 196 名 5-15 岁患有 DMD 的男孩在 52 周期间的肌肉力量。在第 1 阶段，参与者被随机分配接受 DFZ 0.9 mg/kg/d、DFZ 1.2 mg/kg/d、PRED 0.75 mg/kg/d 或安慰剂治疗 12 周。在第 2 阶段，安慰剂参与者被随机分配到 3 个活性治疗组中的 1 个。最初分配给积极治疗的参与者继续该治疗 40 周。主要疗效终点是与安慰剂相比肌肉力量从基线到第 12 周的平均变化。该研究于 1995 年完成。

结果：与安慰剂相比，所有治疗组（DFZ 0.9 mg/kg/d、DFZ 1.2 mg/kg/d 和 PRED 0.75 mg/kg/d）在 12 周时均表现出肌肉力量的显着改善。服用 PRED 的参与者在 12 周时体重增加明显多于安慰剂或两种剂量的 DFZ；在 52 周时，服用 PRED 的参与者体重增加明显多于两种 DFZ 剂量。所有 3 个积极治疗组中最常见的不良事件是库欣样外观、红斑、多毛、体重增加、头痛和鼻咽炎。

结论：经过 12 周的治疗，与安慰剂相比，PRED 和两种剂量的 DFZ 都改善了肌肉力量。Deflazacort 与 PRED 相比体重增加较少。

证据分类：本研究提供的 I 类证据表明，对于患有 DMD 的男孩，每天使用 DFZ 和 PRED 可在 12 周内有效保持肌肉力量。    
https://n.neurology.org/content/87/20/2123

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Deflazacort 对杜氏肌营养不良症患者的回顾
目的：本文的目的是回顾地夫可特的药理学、药代动力学、疗效、安全性、剂量和给药方法以及处方考虑因素。数据来源：使用术语deflazacort和Duchenne 肌营养不良症(DMD)对 MEDLINE 和 EMBASE（1946 年至 2019 年 12 月 31 日）进行了搜索。结果仅限于临床试验、人类和英语。从包含的文章和处方信息的参考文献中获得了其他来源和数据。研究选择和数据提取：包括 2014 年 7 月之后发表的与人类受试者的药理学、药代动力学、疗效或治疗安全性相关的所有文章。数据综合：Deflazacort 0.9 mg/kg/d 是一种每日一次的口服皮质类固醇，是同类药物中第一个被食品和药物管理局 (FDA) 批准用于 DMD 的药物。deflazacort 的研究显示功能结果改善、心肌病发作延迟、脊柱侧弯手术减少和生存率提高，但这些改善得到相对较弱证据的支持。与患者护理和临床实践的相关性：本综述提供了在最新的 DMD 2016 治疗指南之后发表的研究数据，并提供了处方注意事项，包括药理学、药代动力学、不良反应、处方考虑因素和不确定领域。结论：Deflazacort 为患者提供了另一种经 FDA 批准的皮质类固醇选择，可改善 DMD 患者的生活质量。但是，支持这些好处的证据不足；在选择治疗时，需要对不良事件、疗效、成本和既往类固醇治疗试验进行全面的风险收益分析。进一步的研究将有助于阐明 deflazacort 的最佳剂量、治疗持续时间以及对生活质量的影响。
https://journals.sagepub.com/doi/10.1177/1060028019900500