Question

一項薈萃分析強調了地夫可特在 DMD 中的優越性

2021 年 12 月 15 日

糖皮質激素是杜氏肌營養不良症 (DMD) 的標準治療方法。關於類固醇的類型和給藥方法（劑量、頻率）沒有達成共識。北美研究人員分析了兩項臨床試驗的安慰劑組數據，這些試驗測試了 ataluren 在 DMD 基因終止突變患者中的有效性，這些患者佔 DMD 患者總數的 10% 至 13%。該薈萃分析允許：

為了確認在這一特定人群中，地夫可特在 48 週的觀察中優於潑尼鬆或潑尼松龍，

6 分鐘步行測試平均增加 40 米，

上下樓梯也得到改善。

Comments

比较地夫可特和泼尼松/泼尼松龙在为无义突变杜氏肌营养不良症患者提供具有临床意义的身体里程碑损失延迟方面的疗效。材料和方法：来自 IIb 期（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT00592553）和 ACT DMD（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT01826487）的安慰剂数据 ataluren 无义突变 Duchenne 肌营养不良临床试验在荟萃分析（意向治疗人群）中进行回顾性结合; 在 6 分钟步行距离 [6MWD] 和定时功能测试中从基线到第 48 周的变化）。结果：与泼尼松/泼尼松龙相比，地夫可特对 6 分钟步行距离的变化有显着改善（最小二乘平均差 39.54 m [95% CI：13.799，65.286；p = 0.0026]）。与泼尼松/泼尼松龙相比，地夫可特在 4 级爬升和 4 级下降方面有显着且具有临床意义的改善。结论：与泼尼松/泼尼松龙相比，对于无义突变杜氏肌营养不良症患者，地夫可特在 48 周内提供了具有临床意义的生理里程碑损失延迟。

关键词： 杜氏肌营养不良症；地夫可特；荟萃分析；无义突变杜氏肌营养不良症；泼尼松龙; 强的松。  https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34693725/

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神經病學   https://n.neurology.org/content/neurology/suppl/2016/01/29/WNL.0000000000002337.DC1/Duchenne_MD_Guideline.pdf