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与泼尼松相比，Deflazacort（Emflaza ®）延迟了Duchenne 肌营养不良症（ DMD ）患者的多个动态里程碑的进展，证实了在2022 年肌肉萎缩症协会临床与科学会议上发表的一项新研究。 该研究比较了在疾病进展里程碑时接受每日地夫可特或泼尼松治疗的患者的年龄。 研究人员写道：“这项研究增加了使用纵向和地理多样化数据集比较 DMD 患者使用不同类固醇类型的结果的证据。” Advertisement

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该研究比较了 288 名接受 deflazacort 治疗的 DMD 患者和 175 名接受泼尼松治疗的 DMD 患者。治疗的剂量和持续时间以及基线时患者的功能状态相似。

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研究人员报告说，地夫可特与所有进展里程碑的中位年龄显着延迟有关。就起床时间而言，与接受泼尼松治疗的患者相比，接受地夫可特治疗的患者在 0.88 年后延迟 10 秒或更多，在 0.94 年后延迟 5 秒或更多。

与接受泼尼松治疗的患者相比，接受 deflazacort 治疗的患者无法再从地板上站起的时间延长了 1.61 年，无法完成 4 级楼梯的攀爬时间延长了 1.87 年。

与接受泼尼松治疗的患者相比，接受地夫可特治疗的患者在年龄较大时也完全无法行走（15.92 岁 vs 14.89 岁）。

皮质类固醇是治疗 DMD 患者的标准疗法。它们不解决疾病的根本原因，但可以开具处方以延缓不能行走的时间。它们通过加强肌肉细胞膜和减少炎症来发挥作用。然而，它们的副作用可能很严重，尤其是如果长时间使用，包括体重增加、骨质疏松症、高血压和青光眼。

参考
McDonald C、Santos CL、Able R 等人。Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 患者每日地夫可特或强的松与疾病进展里程碑年龄之间的关联。海报发表于：2022 年肌肉萎缩症协会临床与科学会议；2022 年 3 月 13-16 日；田纳西州纳什维尔。海报 110。
https://www.rarediseaseadvisor.com/conferences/mda-2022/deflazacort-delays-dmd-progression-compared-prednisone/