五洲医药创新那点事的资讯 - 孤儿药全球采购中最新问题

Deflazacort（地夫可特）、Eteplirsen 和 Golodirsen ⽤于杜⽒肌营养不良症：有效性和价值最终证据报告

Mon, 17 Apr 2023 08:32:15 +0000

DMD 的主要药物治疗是⽪质类固醇，包括泼尼松和地夫可特（Emflaza®，PTC Therapeutics）。确切的治疗机制尚不清楚，但可能包括抗炎和免疫调节作⽤。虽然泼尼松没有针对 DMD 的美国⻝品和药物管理局 (FDA) 适应症，但它被⼴泛⽤于治疗该疾病。表 ES1。报告中讨论的 DMD 药物疗法⻚⾯ ES2 返回⽬录 Deflazacort 是⼀种糖⽪质激素前体药物，其活性代谢物作⽤于糖⽪质激素受体，虽然它于 1980 年代⾸次在西班牙Faes.Farma获得使⽤许可，但直到 2017 年 2 ⽉才获得 FDA 批准⽤于治疗 DMD，并由 PTC Therapeutics 销售。⽪质类固醇治疗的开始和持续时间根据年龄、功能状态和预先存在的不良反应⻛险因素个体化，但治疗很少在5.14岁之前开始。对最佳给药⽅案缺乏共识（例如，已使⽤每天、每周、仅周末和间歇给药）以及在失去⾏⾛后使⽤。由于泼尼松和地夫可特的化学结构不同，两种药物的耐受性可能存在差，https://icer.org/wp-content/uploads/2020/10/ICER_DMD-Final-Report_081519-2-1.pdf

批准Dupixent用于息肉鼻窦炎

Sun, 01 Sep 2019 07:36:16 +0000

今天再生元和赛诺菲宣布FDA批准其IL4受体抗体Dupixent（通用名dupilumab）与标准疗法联用用于治疗不可控慢性息肉鼻窦炎（CRSwNP）。据再生元称Dupixent是首款专门用于CRSwNP的药物，也是唯一能缩小息肉并改善症状的鼻窦炎药物。这个批准是根据LIBERTY三期临床试验的SINUS-24和 SINUS-52部分结果，在标准疗法背景上Dupixent在这两个试验分别改善57%、51%鼻腔堵塞，安慰剂组为19%和15%；息肉分值分别下降42%、27%，对照组为7%、4%，达到试验共同一级终点。味觉、鼻腔浑浊度等二级终点也有显著改善。Dupixent已经批准用于湿疹和哮喘，此前在CRSwNP获得优先审批资格。

延缓青少年近视度数增高有效方法只有三种

Sat, 24 Aug 2019 07:35:57 +0000

随着电子产品的普及以及长时间近距离用眼，青少年中近视的发病率持续走高。暑假以来，因为近视问题而到医院就诊的青少年络绎不绝。家长们在就诊的同时，问得最多也是最关心的就是孩子近视了怎么办，如何让孩子近视的度数增长得慢些。专家表示，目前市场上宣称控制近视度数发展的方法有很多，但真正有效的只有三种。

青少年一旦近视

度数必然增加

暑假已过半，但在江苏省中医院小儿眼科门诊，每天一大早专家诊室门口就排起了长龙，其中多数孩子由于出现视物模糊或是近视度数加深前来就诊。江苏省中医院眼科副主任医师李凯表示：“经常会遇到不少家长，孩子近视了，他们没有给孩子及时配戴眼镜，以为这样近视就会发展得慢些，然而事实并非如此，如果近视了不戴眼镜矫正近视会发展得更快。”

一旦发现孩子视物不清，要先带其到正规医院眼科散瞳验光，确诊孩子是否为真性近视，如果是真性近视，需及时配戴度数合适的眼镜。“家长们要明确一点：青少年在生长发育期，由于眼球的发育，近视度数一定会加深，只不过加深的速度因人而异罢了。”

控制度数加深

方法不少却大多无效

眼部理疗、视力训练仪、保护视力眼贴、渐进多焦点眼镜……目前市面上宣传控制近视的产品五花八门，但大多数都没有被临床所证实。

常见的眼部理疗、眼球按摩、眼保健操主要是通过对眼部和头部穴位的按摩，使眼部、脑部气血通畅，起到放松眼部肌肉、缓解视疲劳的作用，但并不能治疗近视。尤其是眼保健操，由于大部分中小学生难以按对穴位，有的只把眼保健操当任务完成，所以连消除疲劳的效果都难达到。

最近有种渐进多焦点眼镜很火，有些售价比普通眼镜高上三四倍。多焦点眼镜最初是为老视患者所设计的，它把镜片分为远、中、近三个区间，每个区间的度数都不一样，可以使睫状肌不再需要发挥那么大的调节作用，在减少视疲劳方面作用尤其明显。“但这种眼镜不是人人适合，绝大部分青少年配戴后，不但起不到矫正视力的作用，近视反而可能发展得更快。”

另外还有些眼贴，宣称能控制近视发展，其实只是缓解视觉疲劳，在控制近视发展方面没有显著的效果。

延缓近视发展

只有这三种方法有效

那么近视了，是不是就没有控制近视度数加深的好办法了呢?那也未必，李凯主任表示，虽然大部分方法被证实无效，但目前依然有三种方法被医学界证实且国际公认有效。

方法一：每天2小时以上的阳光下户外运动。

以前的户外运动强调让孩子多看远，少看近，放松肌肉。然而最新研究表明，阳光照射会促使眼部多巴胺分泌，这种物质可以抑制近视的发展。因此，相对于户外运动，沐浴在阳光下，对于预防和抑制近视更为重要。

方法二：使用浓度为0.01%阿托品眼液。

根据国外多年临床研究发现，长期使用低浓度阿托品眼液，可以有效阻止近视发展。但该药具有扩大瞳孔、调节麻痹作用，有极少数儿童会出现看近模糊、眼红等副作用。目前国内还没有这个浓度的眼药水，需在国外购买。

方法三：配戴角膜塑形镜。

角膜塑形镜是一种特殊的隐形眼镜，可以让青少年在睡梦中控制近视度数增长的方法。只需晚上配戴角膜塑形镜，次日早上取下，每天配戴8小时，白天不用戴眼镜就可以满足用眼需要，而且可以减缓近视发展。角膜塑形术是目前国际上公认的非手术治疗近视、控制近视加深的有效的手段，适用于近视600度以下，散光100度以下近视患者。但是配戴时也一定要注意护理卫生，和普通隐形眼镜一样，一旦出现眼部不适要立刻停戴并及时就诊。

低浓度阿托品近视控制的临床应用

Sat, 24 Aug 2019 07:34:11 +0000

阿托品治疗儿童近视的临床价值及剂量存在一些不确定因素。近日研究人员评价不同剂量阿托品对儿童近视的疗效及不良反应。

研究人员对PubMed、EMBASE、和Cochrane收录的试验结果进行荟萃分析，数据收集截止至2016年4月30日，检索的关键词为近视，屈光不正和阿托品，入选本次荟萃分析的研究要求参与者18岁以上，接受阿托品至少1个治疗并报告了每年的近视进展率和/或阿托品治疗的任何不利影响。本次研究的主要目的是在不同剂量的阿托品与对照组的疗效和存在的不利影响的差异。次要目的为亚洲和白人患者的不良反应差异。

共对1 9项试验，3137名儿童近视患者数据进行分析。低剂量阿托品和对照组对近视的加权平均差异为0.50屈光度(D)每年(95% CI，0.24-0.76D)，中等剂量阿托品为0.57D每年(95% CI，0.43-0.71D )，高剂量为0.62 D每年(95% CI,0.45-0.79D)，所有剂量的阿托品均有益于防止近视进展(P=0.15)。大剂量阿托品导致更多的不良事件，畏光高剂量发病率为43.1%，中等剂量为17.8%，低剂量为6.3%(χ22 = 7.05;P =0.03)。亚洲和白人患者之间的畏光不良事件发生率的无显著差异(χ21=0.81; P=0.37)。

这项荟萃分析表明，阿托品对于儿童近视的疗效在研究设定的范围内与剂量无关而不良事件呈剂量依赖性。

FDA 2019 年批准上市的肿瘤新药：

Thu, 22 Aug 2019 01:48:03 +0000

FDA 2019 年批准上市的肿瘤新药：

Balversa (erdafitinib); Janssen Oncology; 用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌。 2019年4月批准

Bavencio (avelumab) plus Inlyta (axitinib); Merck and Pfizer; 用于晚期肾细胞癌的一线治疗。 2019年5月批准

Cyramza (ramucirumab) ; Eli Lilly; 用于治疗具有升高的甲胎蛋白（AFP）的肝细胞癌。 2019年5月批准

Herceptin Hylecta (trastuzumab and hyaluronidase-oysk); Halozyme; 用于治疗HER2过度表达的乳腺癌。 2019年2月批准

Keytruda (pembrolizumab); Merck; 用于治疗III期非小细胞肺癌。 2019年4月批准

Keytruda (pembrolizumab); Merck; 用于治疗晚期肾细胞癌。 2019年4月批准

Keytruda (pembrolizumab); Merck; 先前治疗的转移性小细胞肺癌，于2019年6月批准

Piqray (alpelisib) ; Novartis; 用于治疗HR +，HER2阴性，PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌。 2019年5月批准

Polivy (polatuzumab vedotin-piiq) ; Genentech; 用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤。 2019年6月批准

Tecentriq (atezolizumab); Genentech/Roche; 用于治疗广泛期小细胞肺癌。 2019年3月批准

Tecentriq (atezolizumab); Genentech/Roche; 用于治疗三阴性乳腺癌。 2019年3月批准

Venclexta (venetoclax) plus Gazyva (obinutuzumab); Genentech and AbbVie; 用于治疗慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤。 2019年5月批准

Xpovio (selinexor) ; Karyopharm Therapeutics; 用于治疗患有复发或难治性多发性骨髓瘤的成人。 2019年7月批准

FDA 2018 年批准上市的肿瘤新药：

Copiktra（duvelisib）; Verastem;用于治疗慢性淋巴细胞白血病，小淋巴细胞淋巴瘤或滤泡性淋巴瘤。 2018年9月批准

Daurismo（glasdegib）;辉瑞公司;用于治疗75岁或以上成人新诊断的急性髓性白血病。 2018年11月批准

Erleada（apalutamide）; Janssen Oncology;用于治疗前列腺癌。 2018年2月批准

Libtayo（cemiplimab-rwlc）; Regeneron制药;用于治疗皮肤鳞状细胞癌。 2018年9月批准

Lorbrena（lorlatinib）;辉瑞公司;用于治疗ALK阳性的转移性非小细胞肺癌。 2018年11月批准

Lumoxiti（moxetumomab pasudotox-tdf）;阿斯利康（AstraZeneca）;用于治疗复发性或难治性毛细胞白血病。 2018年9月批准

Lutathera（l Lu177 dotatate）;高级加速器应用;用于治疗胃肠胰神经内分泌肿瘤。 2018年1月批准

Poteligeo（mogamulizumab-kpkc）; Kyowa Kirin;用于治疗蕈样真菌病或Sézary综合征。 2018年8月批准

Talzenna（talazoparib）;辉瑞公司;用于治疗有害生殖系BRCA突变的HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌。 2018年10月批准

Vitrakvi（larotrectinib）; Loxo肿瘤学;用于治疗具有神经营养性受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合的实体瘤。 2018年11月批准

Vizimpro（dacomitinib）;辉瑞公司;用于治疗转移性非小细胞肺癌。 2018年9月批准

FDA 2017 年以来批准上市的肿瘤新药：

Aliqopa（copanlisib）;拜耳;用于治疗滤泡性淋巴瘤，2017年9月批准

Alunbrig（brigatinib）; Ariad制药公司;用于治疗晚期ALK阳性的转移性非小细胞肺癌，2017年4月批准

Bavencio（avelumab）; EMD雪兰诺/辉瑞公司;用于治疗Merkel细胞癌，2017年3月批准

Besponsa（伊珠单抗奥佐米星）;辉瑞公司;用于治疗成人复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病，2017年8月批准

Calquence（acalabrutinib）; Acerta制药;用于治疗套细胞淋巴瘤，2017年11月批准

IDHIFA（enasidenib）; Celgene公司;用于治疗具有IDH2突变的复发性或难治性急性髓系白血病，2017年8月批准

Imfinzi（durvalumab）;阿斯利康（AstraZeneca）;用于治疗晚期或转移性尿路上皮癌，2017年5月批准

Kisqali（ribociclib）;诺华公司;用于治疗乳腺癌，2017年3月批准

Kymriah（tisagenlecleucel）;诺华公司;用于治疗难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病，2017年8月批准

Nerlynx（奈拉替尼）;彪马生物科技用于治疗HER2乳腺癌，2017年7月批准

Rydapt（midostaurin）;诺华公司;用于治疗FLT3阳性急性骨髓性白血病和肥大细胞增多症，2017年4月批准

Verzenio（abemaciclib）;礼来;用于治疗HR +，HER2-乳腺癌，2017年9月批准

Vyxeos（柔红霉素和阿糖胞苷）; Jazz Pharma;用于治疗新诊断的与骨髓增生异常相关变化的治疗相关的AML或AML，2017年8月批准

Xermelo（telotristat ethyl）; Lexicon制药公司;类癌综合征腹泻的治疗，2017年2月批准

Yescarta（axicabtagene ciloleucel）;风筝制药;用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤，2017年10月批准

Zejula（niraparib）; Tesaro;用于治疗复发性上皮性卵巢癌，输卵管癌或原发性腹膜癌，2017年3月批准

Tavalisse（fostamatinib二水合六钠）; Rigel Pharmaceuticals; 用于治疗慢性免疫性血小板减少症，于2018年4月批准Yescarta（axicabtagene ciloleucel）; 风筝制药; 用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤，2017年10月批准

FDA 2016 年以来批准上市的肿瘤新药：

Cabometyx（cabozantinib）; Exelixis公司;用于治疗晚期肾细胞癌，2016年4月批准

Keytruda（pembrolizumab）;默克公司：用于治疗头颈部鳞状细胞癌，2016年8月批准

Lartruvo（olaratumab）;礼来;用于治疗软组织肉瘤，2016年10月批准

Lenvima（lenvatinib）;卫材;用于晚期肾细胞癌的治疗，2016年5月批准

Opdivo（nivolumab）;百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）用于经典霍奇金淋巴瘤的治疗，2016年5月批准

Opdivo（nivolumab）;百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）用于治疗复发或转移性头颈部鳞状细胞癌，2016年11月批准

Rubraca（rucaparib）;克洛维斯肿瘤学用于治疗有生殖细胞或BRCA突变的女性晚期卵巢癌，2016年12月批准

rapeutics;用于治疗与艾滋病相关的厌食和与癌症化疗相关的恶心和呕吐，2016年7月批准

Tecentriq（atezolizumab）; Genentech公司;用于治疗尿路上皮癌和转移性非小细胞肺癌，2016年5月批准

Venclexta（venetoclax）;艾伯维;用于治疗17p缺失的慢性淋巴细胞性白血病，2016年4月批准

FDA 2015 年以来批准上市的肿瘤新药：

Imlygic（talimogene laherparepvec）; Amgen公司;用于治疗不能切除的复发性黑素瘤，2015年10月批准

Keytruda（pembrolizumab）;默克公司：用于PD-L1阳性晚期非小细胞肺癌的治疗，2015年10月批准

Lenvima（lenvatinib）;卫材;用于治疗甲状腺癌，2015年2月批准

Lonsurf（trifluridine和tipiracil）;太和肿瘤科;用于治疗转移性结直肠癌，2015年9月批准

Ninlaro（ixazomib）;千年制药;用于治疗多发性骨髓瘤，2015年11月获得批准

Odomzo （sonidegib）;诺华公司;用于治疗局部晚期基底细胞癌，2015年7月

Onivyde（伊立替康脂质体注射液）;梅里马克; 2015年10月批准用于基于吉西他滨治疗的转移性胰腺癌的治疗

Opdivo（nivolumab）;百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）用于治疗晚期肾细胞癌，2015年11月批准

Opdivo（nivolumab）;百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）用于治疗转移性鳞状非小细胞肺癌，2015年3月批准

Portrazza（necitumumab）;礼来;用于治疗转移性鳞状非小细胞肺癌，2015年11月批准

Tagrisso（osimertinib）;阿斯利康（AstraZeneca）;用于治疗EGFR T790M突变阳性的非小细胞肺癌，2015年11月批准

Unituxin （dinutuximab）;联合治疗;用于高危神经母细胞瘤的儿科治疗，2015年3月批准

Varubi（rolapitant）; Tesaro;用于预防与化疗相关的延迟性恶心和呕吐，2015年9月批准

Vistogard（尿苷三乙酸酯）; Wellstat Therapeutics;用于氟尿嘧啶或卡培他滨过量患者的紧急治疗，2015年12月批准

Yondelis（trabectedin）;扬森;用于治疗脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤，2015年10月批准

近视控制新利器不畏光的低浓度散瞳剂

Thu, 11 Jul 2019 12:49:08 +0000

儿童近视控制现况

　　根据2017年的资料，台湾目前小学一年级的近视盛行率约20%，小六增加到60%，国中70%，大学则飙升到90%以上，实在是怵目惊心。目前主流的治疗方式，是使用散瞳剂控制近视的增加，不过由于易有畏光的副作用，许多小朋友无法持之以恒，反而放任近视大幅上升，殊为可惜！所幸在2017年底，卫福部终于核准了低浓度散瞳剂的上市，该药可以控制近视的增加，又能减少畏光副作用的产生，小朋友的接受度大幅提高，眼科医师也多了一样对付近视的有效武器。

什么是低浓度散瞳剂？高长研究与新加坡Atom2研究

　　过去眼科医师常用的散瞳剂为浓度介于0.1%到1%的阿托平（Atropine），虽然有效控制近视增加，但容易产生畏光与视近模糊的副作用，即使是最低的0.1%，仍有一定比例的小朋友无法适应。这种现象在长年艳阳高照的南部地区尤其严重。所以高雄长庚医院在2006年发表了一篇论文，发现将一般散瞳剂浓度稀释到0.05%，小朋友的畏光情形减轻，对药水的接受度提高了，但仍然保有一定抑制近视的效果，可谓一举两得。

　　接着，2015年新加坡的ATOM2 Study研究比较了0.01%、0.1%、0.5%等３种不同浓度的阿托平药水，发现虽然浓度越高，近视的控制越好，但即使是0.01%的药水，比起点安慰剂的小朋友，两年后近视进展的度数仍减缓了60%，（0.5%和0.1%的药水则分别减缓了75%与70%）也有不错的近视控制效果。更值得一提的是，只有7%的小朋友在刚开始点药时有畏光的副作用，之后几乎都不需要配戴遮光的太阳眼镜。

任意停药会产生反弹效应

　　虽然使用散瞳剂能抑制近视度数的增加，但需要注意的是如果任意停药，被药水压制已久的度数将会反弹性的快速增加，浓度越高的散瞳剂趋势越明显。在新加坡ATOM2的研究中就发现，停药1年后，近视增加超过50度的小朋友，0.5%阿托平组别中有68%；0.1%阿托平组别中占59%；而使用0.01 %阿托平组别则最少，仅占24%。

　　不过已经在使用散瞳剂的家长们先不要太过紧张，新加坡的研究经过2年治疗1年停药观察之后，即使是反弹度数最多的0.5%阿托平组别，3年后平均近视度数总共增加120度，仍然低于没有接受治疗组别的160度。稍早于2009年发表的ATOM研究，1%阿托平的反弹效应也是得到相同的结论，长期下来，即使中途停药，曾经治疗过的组别整体来说近视度数的增加仍少于没有治疗的组别。所以我们不应该畏惧因停药会反弹，而不敢使用药物；一但用药，也不应任意停药。

Ocaliva 奥贝胆酸片

Sat, 02 Mar 2019 15:03:04 +0000

五洲医药创新那点事的资讯 - 孤儿药全球采购 中最新问题

Deflazacort（地夫可特）、Eteplirsen 和 Golodirsen ⽤于杜⽒肌营养不良症：有效性和价值最终证据报告

批准Dupixent用于息肉鼻窦炎

延缓青少年近视度数增高 有效方法只有三种

低浓度阿托品近视控制的临床应用

FDA 2019 年批准上市的肿瘤新药：

近视控制新利器不畏光的低浓度散瞳剂

儿童近视控制现况

什么是低浓度散瞳剂？高长研究与新加坡Atom2研究

任意停药会产生反弹效应

Ocaliva 奥贝胆酸片

五洲医药创新那点事的资讯 - 孤儿药全球采购中最新问题

延缓青少年近视度数增高有效方法只有三种