五洲医药创新那点事的资讯 - 分类 "孤儿药全球采购" 的近期问答

Deflazacort（地夫可特）、Eteplirsen 和 Golodirsen ⽤于杜⽒肌营养不良症：有效性和价值最终证据报告

Mon, 17 Apr 2023 08:32:15 +0000

DMD 的主要药物治疗是⽪质类固醇，包括泼尼松和地夫可特（Emflaza®，PTC Therapeutics）。确切的治疗机制尚不清楚，但可能包括抗炎和免疫调节作⽤。虽然泼尼松没有针对 DMD 的美国⻝品和药物管理局 (FDA) 适应症，但它被⼴泛⽤于治疗该疾病。表 ES1。报告中讨论的 DMD 药物疗法⻚⾯ ES2 返回⽬录 Deflazacort 是⼀种糖⽪质激素前体药物，其活性代谢物作⽤于糖⽪质激素受体，虽然它于 1980 年代⾸次在西班牙Faes.Farma获得使⽤许可，但直到 2017 年 2 ⽉才获得 FDA 批准⽤于治疗 DMD，并由 PTC Therapeutics 销售。⽪质类固醇治疗的开始和持续时间根据年龄、功能状态和预先存在的不良反应⻛险因素个体化，但治疗很少在5.14岁之前开始。对最佳给药⽅案缺乏共识（例如，已使⽤每天、每周、仅周末和间歇给药）以及在失去⾏⾛后使⽤。由于泼尼松和地夫可特的化学结构不同，两种药物的耐受性可能存在差，https://icer.org/wp-content/uploads/2020/10/ICER_DMD-Final-Report_081519-2-1.pdf

已回答：延缓青少年近视度数增高有效方法只有三种

Tue, 03 Sep 2019 01:34:44 +0000

低浓度长效型散瞳剂(0.01%Atropine)，

批准Dupixent用于息肉鼻窦炎

Sun, 01 Sep 2019 07:36:16 +0000

今天再生元和赛诺菲宣布FDA批准其IL4受体抗体Dupixent（通用名dupilumab）与标准疗法联用用于治疗不可控慢性息肉鼻窦炎（CRSwNP）。据再生元称Dupixent是首款专门用于CRSwNP的药物，也是唯一能缩小息肉并改善症状的鼻窦炎药物。这个批准是根据LIBERTY三期临床试验的SINUS-24和 SINUS-52部分结果，在标准疗法背景上Dupixent在这两个试验分别改善57%、51%鼻腔堵塞，安慰剂组为19%和15%；息肉分值分别下降42%、27%，对照组为7%、4%，达到试验共同一级终点。味觉、鼻腔浑浊度等二级终点也有显著改善。Dupixent已经批准用于湿疹和哮喘，此前在CRSwNP获得优先审批资格。

低浓度阿托品近视控制的临床应用

Sat, 24 Aug 2019 07:34:11 +0000

阿托品治疗儿童近视的临床价值及剂量存在一些不确定因素。近日研究人员评价不同剂量阿托品对儿童近视的疗效及不良反应。

研究人员对PubMed、EMBASE、和Cochrane收录的试验结果进行荟萃分析，数据收集截止至2016年4月30日，检索的关键词为近视，屈光不正和阿托品，入选本次荟萃分析的研究要求参与者18岁以上，接受阿托品至少1个治疗并报告了每年的近视进展率和/或阿托品治疗的任何不利影响。本次研究的主要目的是在不同剂量的阿托品与对照组的疗效和存在的不利影响的差异。次要目的为亚洲和白人患者的不良反应差异。

共对1 9项试验，3137名儿童近视患者数据进行分析。低剂量阿托品和对照组对近视的加权平均差异为0.50屈光度(D)每年(95% CI，0.24-0.76D)，中等剂量阿托品为0.57D每年(95% CI，0.43-0.71D )，高剂量为0.62 D每年(95% CI,0.45-0.79D)，所有剂量的阿托品均有益于防止近视进展(P=0.15)。大剂量阿托品导致更多的不良事件，畏光高剂量发病率为43.1%，中等剂量为17.8%，低剂量为6.3%(χ22 = 7.05;P =0.03)。亚洲和白人患者之间的畏光不良事件发生率的无显著差异(χ21=0.81; P=0.37)。

这项荟萃分析表明，阿托品对于儿童近视的疗效在研究设定的范围内与剂量无关而不良事件呈剂量依赖性。

FDA 2019 年批准上市的肿瘤新药：

Thu, 22 Aug 2019 01:48:03 +0000

FDA 2019 年批准上市的肿瘤新药：

Balversa (erdafitinib); Janssen Oncology; 用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌。 2019年4月批准

Bavencio (avelumab) plus Inlyta (axitinib); Merck and Pfizer; 用于晚期肾细胞癌的一线治疗。 2019年5月批准

Cyramza (ramucirumab) ; Eli Lilly; 用于治疗具有升高的甲胎蛋白（AFP）的肝细胞癌。 2019年5月批准

Herceptin Hylecta (trastuzumab and hyaluronidase-oysk); Halozyme; 用于治疗HER2过度表达的乳腺癌。 2019年2月批准

Keytruda (pembrolizumab); Merck; 用于治疗III期非小细胞肺癌。 2019年4月批准

Keytruda (pembrolizumab); Merck; 用于治疗晚期肾细胞癌。 2019年4月批准

Keytruda (pembrolizumab); Merck; 先前治疗的转移性小细胞肺癌，于2019年6月批准

Piqray (alpelisib) ; Novartis; 用于治疗HR +，HER2阴性，PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌。 2019年5月批准

Polivy (polatuzumab vedotin-piiq) ; Genentech; 用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤。 2019年6月批准

Tecentriq (atezolizumab); Genentech/Roche; 用于治疗广泛期小细胞肺癌。 2019年3月批准

Tecentriq (atezolizumab); Genentech/Roche; 用于治疗三阴性乳腺癌。 2019年3月批准

Venclexta (venetoclax) plus Gazyva (obinutuzumab); Genentech and AbbVie; 用于治疗慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤。 2019年5月批准

Xpovio (selinexor) ; Karyopharm Therapeutics; 用于治疗患有复发或难治性多发性骨髓瘤的成人。 2019年7月批准

FDA 2018 年批准上市的肿瘤新药：

Copiktra（duvelisib）; Verastem;用于治疗慢性淋巴细胞白血病，小淋巴细胞淋巴瘤或滤泡性淋巴瘤。 2018年9月批准

Daurismo（glasdegib）;辉瑞公司;用于治疗75岁或以上成人新诊断的急性髓性白血病。 2018年11月批准

Erleada（apalutamide）; Janssen Oncology;用于治疗前列腺癌。 2018年2月批准

Libtayo（cemiplimab-rwlc）; Regeneron制药;用于治疗皮肤鳞状细胞癌。 2018年9月批准

Lorbrena（lorlatinib）;辉瑞公司;用于治疗ALK阳性的转移性非小细胞肺癌。 2018年11月批准

Lumoxiti（moxetumomab pasudotox-tdf）;阿斯利康（AstraZeneca）;用于治疗复发性或难治性毛细胞白血病。 2018年9月批准

Lutathera（l Lu177 dotatate）;高级加速器应用;用于治疗胃肠胰神经内分泌肿瘤。 2018年1月批准

Poteligeo（mogamulizumab-kpkc）; Kyowa Kirin;用于治疗蕈样真菌病或Sézary综合征。 2018年8月批准

Talzenna（talazoparib）;辉瑞公司;用于治疗有害生殖系BRCA突变的HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌。 2018年10月批准

Vitrakvi（larotrectinib）; Loxo肿瘤学;用于治疗具有神经营养性受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合的实体瘤。 2018年11月批准

Vizimpro（dacomitinib）;辉瑞公司;用于治疗转移性非小细胞肺癌。 2018年9月批准

FDA 2017 年以来批准上市的肿瘤新药：

Aliqopa（copanlisib）;拜耳;用于治疗滤泡性淋巴瘤，2017年9月批准

Alunbrig（brigatinib）; Ariad制药公司;用于治疗晚期ALK阳性的转移性非小细胞肺癌，2017年4月批准

Bavencio（avelumab）; EMD雪兰诺/辉瑞公司;用于治疗Merkel细胞癌，2017年3月批准

Besponsa（伊珠单抗奥佐米星）;辉瑞公司;用于治疗成人复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病，2017年8月批准

Calquence（acalabrutinib）; Acerta制药;用于治疗套细胞淋巴瘤，2017年11月批准

IDHIFA（enasidenib）; Celgene公司;用于治疗具有IDH2突变的复发性或难治性急性髓系白血病，2017年8月批准

Imfinzi（durvalumab）;阿斯利康（AstraZeneca）;用于治疗晚期或转移性尿路上皮癌，2017年5月批准

Kisqali（ribociclib）;诺华公司;用于治疗乳腺癌，2017年3月批准

Kymriah（tisagenlecleucel）;诺华公司;用于治疗难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病，2017年8月批准

Nerlynx（奈拉替尼）;彪马生物科技用于治疗HER2乳腺癌，2017年7月批准

Rydapt（midostaurin）;诺华公司;用于治疗FLT3阳性急性骨髓性白血病和肥大细胞增多症，2017年4月批准

Verzenio（abemaciclib）;礼来;用于治疗HR +，HER2-乳腺癌，2017年9月批准

Vyxeos（柔红霉素和阿糖胞苷）; Jazz Pharma;用于治疗新诊断的与骨髓增生异常相关变化的治疗相关的AML或AML，2017年8月批准

Xermelo（telotristat ethyl）; Lexicon制药公司;类癌综合征腹泻的治疗，2017年2月批准

Yescarta（axicabtagene ciloleucel）;风筝制药;用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤，2017年10月批准

Zejula（niraparib）; Tesaro;用于治疗复发性上皮性卵巢癌，输卵管癌或原发性腹膜癌，2017年3月批准

Tavalisse（fostamatinib二水合六钠）; Rigel Pharmaceuticals; 用于治疗慢性免疫性血小板减少症，于2018年4月批准Yescarta（axicabtagene ciloleucel）; 风筝制药; 用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤，2017年10月批准

FDA 2016 年以来批准上市的肿瘤新药：

Cabometyx（cabozantinib）; Exelixis公司;用于治疗晚期肾细胞癌，2016年4月批准

Keytruda（pembrolizumab）;默克公司：用于治疗头颈部鳞状细胞癌，2016年8月批准

Lartruvo（olaratumab）;礼来;用于治疗软组织肉瘤，2016年10月批准

Lenvima（lenvatinib）;卫材;用于晚期肾细胞癌的治疗，2016年5月批准

Opdivo（nivolumab）;百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）用于经典霍奇金淋巴瘤的治疗，2016年5月批准

Opdivo（nivolumab）;百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）用于治疗复发或转移性头颈部鳞状细胞癌，2016年11月批准

Rubraca（rucaparib）;克洛维斯肿瘤学用于治疗有生殖细胞或BRCA突变的女性晚期卵巢癌，2016年12月批准

rapeutics;用于治疗与艾滋病相关的厌食和与癌症化疗相关的恶心和呕吐，2016年7月批准

Tecentriq（atezolizumab）; Genentech公司;用于治疗尿路上皮癌和转移性非小细胞肺癌，2016年5月批准

Venclexta（venetoclax）;艾伯维;用于治疗17p缺失的慢性淋巴细胞性白血病，2016年4月批准

FDA 2015 年以来批准上市的肿瘤新药：

Imlygic（talimogene laherparepvec）; Amgen公司;用于治疗不能切除的复发性黑素瘤，2015年10月批准

Keytruda（pembrolizumab）;默克公司：用于PD-L1阳性晚期非小细胞肺癌的治疗，2015年10月批准

Lenvima（lenvatinib）;卫材;用于治疗甲状腺癌，2015年2月批准

Lonsurf（trifluridine和tipiracil）;太和肿瘤科;用于治疗转移性结直肠癌，2015年9月批准

Ninlaro（ixazomib）;千年制药;用于治疗多发性骨髓瘤，2015年11月获得批准

Odomzo （sonidegib）;诺华公司;用于治疗局部晚期基底细胞癌，2015年7月

Onivyde（伊立替康脂质体注射液）;梅里马克; 2015年10月批准用于基于吉西他滨治疗的转移性胰腺癌的治疗

Opdivo（nivolumab）;百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）用于治疗晚期肾细胞癌，2015年11月批准

Opdivo（nivolumab）;百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）用于治疗转移性鳞状非小细胞肺癌，2015年3月批准

Portrazza（necitumumab）;礼来;用于治疗转移性鳞状非小细胞肺癌，2015年11月批准

Tagrisso（osimertinib）;阿斯利康（AstraZeneca）;用于治疗EGFR T790M突变阳性的非小细胞肺癌，2015年11月批准

Unituxin （dinutuximab）;联合治疗;用于高危神经母细胞瘤的儿科治疗，2015年3月批准

Varubi（rolapitant）; Tesaro;用于预防与化疗相关的延迟性恶心和呕吐，2015年9月批准

Vistogard（尿苷三乙酸酯）; Wellstat Therapeutics;用于氟尿嘧啶或卡培他滨过量患者的紧急治疗，2015年12月批准

Yondelis（trabectedin）;扬森;用于治疗脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤，2015年10月批准

已回答：近视控制新利器不畏光的低浓度散瞳剂

Thu, 11 Jul 2019 12:49:15 +0000

为何过去低浓度散瞳剂取得困难

　　许多爸妈有个疑问？既然这药这么好，为什么过去医疗院所不自己调制提供呢？现行药品制备皆须符合国家PIC/S GMP规范，自行调制在药物酸碱度与浓度稳定性上无法控制。一般诊所也不像大型医院药局拥有无菌操作系统，药师配备无菌手套、口罩、帽子，在有落菌量防护的操作台上调制，所以容易在泡药的过程中产生交叉感染的疑虑。

　　另外大型医院由于业务繁忙，也多半无法投入更多药师人力时间来调剂，以至于过去仅有少数院所替病患调制，无法普及至各大医院与诊所。还好卫福部现在已经核准0.01%低浓度阿托平上市，改善了药物调剂的难处，我们期待未来有更多不同浓度的药物可供选择，让小病患得到最妥善的治疗。

低浓度散瞳剂不是万灵丹，依据个别状况仍须调整

　　最后，仍需提醒的是，低浓度的散瞳剂虽然不会有畏光与看近模糊的副作用，其控制近视的能力仍有极限，一般要搭配眼镜的配戴才能得到较佳的效果。即使如此，有一定比例的小朋友度数还是会继续增加，此时便需要调高浓度才得以控制。当然，除了点药之外，也必须搭配良好的用眼习惯，减少用眼时间，增加用眼距离，这样我们才能在控制近视的这场长期抗战中，得到最后的胜利！来源 https://healthmedia.nownews.com/blog/drkai/index_at10140.html

Ocaliva 奥贝胆酸片

Sat, 02 Mar 2019 15:03:04 +0000

五洲医药创新那点事的资讯 - 分类 "孤儿药全球采购" 的近期问答

Deflazacort（地夫可特）、Eteplirsen 和 Golodirsen ⽤于杜⽒肌营养不良症：有效性和价值最终证据报告

已回答：延缓青少年近视度数增高 有效方法只有三种

批准Dupixent用于息肉鼻窦炎

低浓度阿托品近视控制的临床应用

FDA 2019 年批准上市的肿瘤新药：

已回答：近视控制新利器不畏光的低浓度散瞳剂

为何过去低浓度散瞳剂取得困难

低浓度散瞳剂不是万灵丹，依据个别状况仍须调整

Ocaliva 奥贝胆酸片

已回答：延缓青少年近视度数增高有效方法只有三种